منحت الإدارة الوطنية للمنتجات الطبية في الصين (NMPA) موافقة "دواء جديد قيد البحث" (IND) لعلاج SNUG01، وهو علاج جيني مبتكر للتصلب الجانبي الضموري (ALS) طورته شركة SineuGene Therapeutics. يأتي هذا بعد موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) في مارس 2025. يسمح هذا ببدء دراسة عالمية من المرحلة الأولى/الثانية أ في الصين والولايات المتحدة، والتي تهدف إلى تقييم سلامة العلاج وتحمله والبيانات الأولية لفعاليته لدى مرضى التصلب الجانبي الضموري. سيتم إجراء الدراسة في مراكز مرموقة مثل مركز Healey & AMG للتصلب الجانبي الضموري في مستشفى ماساتشوستس العام، والمستشفى الثالث بجامعة بكين، ومؤسسات رائدة أخرى في الصين.
SNUG01 هو أول علاج جيني في العالم يستهدف بروتين TRIM72 (بروتين ثلاثي الأجزاء 72)، والذي حددته مجموعة بحثية بقيادة الدكتور ييتشانغ جيا في جامعة تسينغهوا كهدف علاجي محتمل للتصلب الجانبي الضموري. يستخدم العلاج فيروساً غدياً مساعداً معاد التركيب (rAAV9) لإيصال الجين البشري TRIM72 عبر الحقن داخل القراب إلى الجهاز العصبي المركزي، وخاصة الخلايا العصبية الحركية. تظهر الدراسات قبل السريرية أن TRIM72 يعمل من خلال آليات متعددة: فهو يقلل من الإجهاد التأكسدي، ويعزز إصلاح الأغشية العصبية، ويحافظ على وظيفة الميتوكوندريا، ويثبط العمليات الالتهابية العصبية، ويمنع خلل تنظيم حبيبات الإجهاد. هذه التأثيرات متعددة الأوجه تبطئ تدهور الخلايا العصبية الحركية المسؤولة عن الشلل التدريجي في التصلب الجانبي الضموري.
أظهرت دراسة أجريت مؤخراً وبدأت من قبل الباحثين في الصين أن SNUG01 جيد التحمل ويقدم مؤشرات أولية على الفعالية السريرية وتحسينات في المؤشرات الحيوية. والأكثر واعدة هو أن SNUG01 لا يستهدف فقط الأشكال الوراثية من التصلب الجانبي الضموري، بل قد يكون فعالاً أيضاً في الحالات العشوائية التي تشكل أكثر من 90% من مرضى التصلب الجانبي الضموري والذين لديهم حالياً خيارات علاجية قليلة. في دراسة منفصلة للاستخدام الرحيم، أدى العلاج إلى استقرار تقدم المرض لدى مريض واحد لمدة 15 شهراً.
التصلب الجانبي الضموري هو مرض عصبي تنكسي مميت يتميز بفقدان الخلايا العصبية الحركية في الدماغ والحبل الشوكي، مما يؤدي إلى ضعف العضلات، وضمورها، وفي النهاية فشل الجهاز التنفسي. يبلغ متوسط العمر المتوقع من ثلاث إلى خمس سنوات، والعلاجات الحالية مثل ريلوزول أو إيدارافون تبطئ مسار المرض بشكل طفيف فقط. قد يمثل التأثير الوقائي العصبي الواسع لـ SNUG01 اختراقاً، لأنه لا يقتصر على طفرات جينية محددة، كما هو الحال مع العلاجات الجينية الأخرى.
تركز SineuGene Therapeutics، التي تأسست في عام 2021، على علاجات مبتكرة للأمراض العصبية، مستخدمة تقنيات متقدمة مثل توصيل الجينات القائم على AAV والأوليغونوكليوتيدات المضادة للاتجاه. بالإضافة إلى التصلب الجانبي الضموري (ALS)، تشمل خط أنابيب الشركة برامج للسكتة الدماغية ومرض باركنسون ومرض الزهايمر وضمور الأجهزة المتعدد والتنكس المخيخي الفقاري من النوع 3. تؤكد الموافقات في الصين والولايات المتحدة على إمكانات SNUG01 لإحداث ثورة في علاج التصلب الجانبي الضموري (ALS) على مستوى العالم. ستكون التجارب السريرية القادمة حاسمة للتحقق من سلامة وفعالية العلاج بشكل أكبر ووضع معيار جديد في علاج التصلب الجانبي الضموري (ALS).
