بموجب الاتفاقية، تستفيد سكاي هوك من منصتها الخاصة SkySTAR® (Skyhawk Small Molecule Therapeutics for Alternative Splicing of RNA)، التي تعتمد على البيولوجيا الحاسوبية والذكاء الاصطناعي والتعلم الآلي، لتحديد جزيئات صغيرة تستهدف أهدافًا محددة للحمض النووي الريبوزي (RNA) اختارتها شركة ميرك KGaA. من المتوقع أن تقوم هذه الجزيئات بتصحيح أخطاء الربط (splicing) للحمض النووي الريبوزي (RNA) التي تلعب دورًا في الأمراض العصبية مثل مرض هنتنغتون، وداء التصلب النخاعي المخيخي، والخرف الجبهي الصدغي، مما يوفر بديلاً للطرق التقليدية مثل الأوليفونوكليوتيدات المضادة للاتجاه (antisense oligonucleotides) أو العلاج الجيني، والتي غالبًا ما تفشل في اختراق الحاجز الدموي الدماغي. يجمع التعاون بين خبرة سكاي هوك في تعديل الحمض النووي الريبوزي (RNA) وخبرة ميرك KGaA في تطوير الأدوية وتسويقها، لفتح آفاق علاجية جديدة لآليات الأمراض التي كان من الصعب الوصول إليها سابقًا.
تتولى سكاي هوك قيادة مرحلتي الاكتشاف والتطوير قبل السريري، بينما تتولى ميرك KGaA مسؤولية التطوير السريري والتسويق عند ممارسة خيار الاتفاقية. يحق لشركة سكاي هوك الحصول على مدفوعات مرحلية ورسوم ترخيص متدرجة على المبيعات المستقبلية، مع تجاوز القيمة الإجمالية للتعاون 2 مليار دولار أمريكي.
تكمل الشراكة تعاون سكاي هوك الحالية مع شركات مثل إيبسن (1.8 مليار دولار أمريكي للأمراض العصبية، 2024)، وفيرتكس (2.2 مليار دولار أمريكي)، وبيوجين، وسانوفي، وتاكيدا، وغيرها، مما يؤكد جاذبية منصة SkySTAR®. تشمل خط أنابيب سكاي هوك الداخلي SKY-0515، وهو مرشح في دراسة المرحلة 2/3 (FALCON-HD) لعلاج مرض هنتنغتون، والذي أظهر انخفاضًا بنسبة 72% في الحمض النووي الريبوزي (mRNA) الضار لـ HTT في بيانات المرحلة الأولى، بالإضافة إلى SKY-1300 و SKY-1500 لعلاج داء التصلب النخاعي المخيخي من النوع 3 والخرف الجبهي الصدغي.
يعكس تركيز شركة Merck KGaA الاستراتيجي على التقنيات المبتكرة، لا سيما بعد الاستحواذ على SpringWorks Therapeutics مقابل 3.4 مليار دولار أمريكي في يوليو 2025، والذي وسع محفظة أمراض الجهاز العصبي لتشمل Ogsiveo (لعلاج أورام اللحمة الليفية) و Gomekli (لعلاج الورم العصبي الليفي من النوع الأول). يأتي هذا التحرك في وقت تستعد فيه شركة Merck KGaA لنهاية براءة اختراع Mavenclad (2026)، وهو دواء ناجح لعلاج التصلب المتعدد، وتبحث عن مجالات نمو جديدة.
يُنظر إلى تعديل تضفير الحمض النووي الريبوزي (RNA) على أنه طريقة جديدة واعدة، حيث يسمح بالتأثير على ما يسمى بالبروتينات المستهدفة "غير القابلة للعلاج" على مستوى الحمض النووي الريبوزي قبل إنتاج البروتينات المعيبة. إن قدرة Skyhawk على تطوير جزيئات قابلة للتوافر البيولوجي عن طريق الفم تتجاوز الحاجز الدموي الدماغي، مما يجعل المنصة جذابة بشكل خاص لمؤشرات أمراض الجهاز العصبي. ومع ذلك، يظل تحويل البيانات قبل السريرية إلى نجاحات سريرية تحديًا، والمنافسة من شركات مثل Ionis Pharmaceuticals أو Biogen، التي تتبع أيضًا مناهج موجهة للحمض النووي الريبوزي، كبيرة.
الخلفية: تركز شركة Skyhawk Therapeutics، التي تأسست عام 2018 في والثام، ماساتشوستس، على الجزيئات الصغيرة التي تصحح أخطاء تضفير الحمض النووي الريبوزي، ولديها خط أنابيب واسع في مجالات أمراض الجهاز العصبي، والأورام، وأمراض المناعة الذاتية. تستفيد منصة SkySTAR® من قواعد البيانات العامة والخاصة بالإضافة إلى الذكاء الاصطناعي لتطوير مرشحين دقيقين للأدوية. تعزز الشراكة مع Merck KGaA مكانة Skyhawk كلاعب رائد في تعديل الحمض النووي الريبوزي وتؤكد الاهتمام المتزايد لصناعة الأدوية بهذا النهج المبتكر.
