FDA aprova terapia gênica Casgevy para crianças a partir de dois anos
A FDA, agência reguladora de medicamentos dos EUA, expandiu a aprovação da terapia gênica Casgevy (exagamglogene autotemcel) para crianças a partir de dois anos com doença falciforme ou ?-talassemia dependente de transfusão. Com isso, a terapia baseada em CRISPR está disponível pela primeira vez para pacientes muito jovens. Anteriormente, Casgevy era aprovado para maiores de doze anos. Contexto A doença falciforme e a ?-talassemia dependente de transfusão são doenças genéticas graves do sangue que podem levar a complicações sérias já na primeira infância. Muitos afetados sofrem de crises dolorosas recorrentes ou dependem de transfusões de sangue regulares. Tratamentos anteriores aliviam os sintomas, mas não curam as doenças. Mecanismo de ação do Casgevy Casgevy é uma terapia única de células-tronco autólogas. Células-tronco de sangue do próprio paciente são coletadas, geneticamente modificadas com a tecnologia CRISPR/Cas9 e, em seguida, retransplantadas. A modificação leva a uma produção aumentada de hemoglobina fetal, que ameniza os efeitos patológicos da doença falciforme e da talassemia. Base para a aprovação A expansão da aprovação…









