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Hélice dupla de DNA azul em meio a um fundo celular vibrante com a palavra GENTHERAPIE no topo e o subtítulo 'Reparo e cura em nível molecular' — ilustração do conceito de terapia gênica.

FDA aprova terapia gênica Casgevy para crianças a partir de dois anos

A FDA, agência reguladora de medicamentos dos EUA, expandiu a aprovação da terapia gênica Casgevy (exagamglogene autotemcel) para crianças a partir de dois anos com doença falciforme ou ?-talassemia dependente de transfusão. Com isso, a terapia baseada em CRISPR está disponível pela primeira vez para pacientes muito jovens. Anteriormente, Casgevy era aprovado para maiores de doze anos. Contexto A doença falciforme e a ?-talassemia dependente de transfusão são doenças genéticas graves do sangue que podem levar a complicações sérias já na primeira infância. Muitos afetados sofrem de crises dolorosas recorrentes ou dependem de transfusões de sangue regulares. Tratamentos anteriores aliviam os sintomas, mas não curam as doenças. Mecanismo de ação do Casgevy Casgevy é uma terapia única de células-tronco autólogas. Células-tronco de sangue do próprio paciente são coletadas, geneticamente modificadas com a tecnologia CRISPR/Cas9 e, em seguida, retransplantadas. A modificação leva a uma produção aumentada de hemoglobina fetal, que ameniza os efeitos patológicos da doença falciforme e da talassemia. Base para a aprovação A expansão da aprovação… 

Mayo Clinic identifica novos alvos para terapia individualizada de epilepsia

Pesquisadores da Mayo Clinic criaram mapas detalhados do pulvinar, uma parte do tálamo, mostrando que essa região é significativamente mais complexa do que se pensava. Sub-regiões, algumas a poucos milímetros de distância umas das outras, estão conectadas a diferentes redes cerebrais. As descobertas devem permitir uma estimulação cerebral profunda mais precisa em casos de epilepsia resistente a medicamentos. O estudo foi publicado no Journal of Neuroscience. Contexto Cerca de um terço das pessoas com epilepsia não responde adequadamente aos medicamentos. Para esses pacientes, a estimulação cerebral profunda (Deep Brain Stimulation, DBS) é uma opção, na qual eletrodos estimulam regiões cerebrais específicas para suprimir as crises. O tálamo, especialmente o pulvinar, é considerado um alvo promissor porque transmite informações sensoriais e está conectado a redes cerebrais de longo alcance. Resultados importantes A investigação em 30 pacientes com epilepsia resistente a medicamentos mostrou que o pulvinar não é uma estrutura homogênea. Sub-regiões, algumas a apenas cerca de três milímetros de distância… 

Ilustração de um cérebro com vias neurais coloridas destacadas em vermelho e azul para mostrar as conexões entre as regiões.

Circuito cerebral conecta pensamento e visão

Pesquisadores da Universidade de Columbia identificaram um circuito neural específico que permite que as regiões de pensamento superior do cérebro controlem de forma flexível o processamento de informações visuais. O mecanismo baseia-se na chamada desinibição – neurônios inibitórios suprimem outros neurônios inibitórios. O estudo foi publicado na PLOS Biology. Contexto Por muito tempo, acreditou-se que as áreas visuais precoces do córtex apenas retransmitiam passivamente informações sensoriais, enquanto o processamento complexo e a tomada de decisões ocorriam apenas em regiões cerebrais superiores. No entanto, pesquisas mais recentes sugerem que as áreas sensoriais precoces já operam de forma dependente do contexto e são influenciadas por processos de pensamento superiores. Principais descobertas O estudo mostra que um circuito especial com conexões desinibitórias permite que as regiões cerebrais superiores modulem seletivamente a representação de informações em áreas visuais precoces, dependendo da tarefa. Isso permite que o cérebro alterne flexivelmente entre diferentes regras ou tarefas sem alterar as propriedades neurais fundamentais. Metodologia Os pesquisadores… 

Mulher sorridente com cabelo escuro cacheado na altura dos ombros, vestindo uma blusa branca e um cardigã bege, ao ar livre com árvores verdes ao fundo.

A renomada bióloga computacional Jill Mesirov se junta ao Sanford Burnham Prebys

A renomada bióloga computacional Jill P. Mesirov se juntará ao Sanford Burnham Prebys Medical Discovery Institute a partir de 1º de julho de 2026 como Professora Distinta e Vice-Presidente Sênior de Ciência Computacional. Mesirov é considerada uma pioneira no desenvolvimento de ferramentas de software para análise de dados genômicos e contribuiu significativamente para o estabelecimento de métodos computacionais na pesquisa do câncer. Contexto Jill Mesirov tem vasta experiência em instituições de ponta como o Broad Institute do MIT e Harvard, bem como a Universidade da Califórnia, San Diego. Ela contribuiu substancialmente para tornar dados genômicos complexos utilizáveis para pesquisa do câncer e aplicações clínicas. Seu trabalho abrange tanto o desenvolvimento de ferramentas de análise quanto a aplicação de aprendizado de máquina em dados de pacientes. Principais contribuições Mesirov desenvolveu várias plataformas de acesso aberto amplamente utilizadas, incluindo GenePattern, Gene Set Enrichment Analysis (GSEA) com o Molecular Signature Database e o… 

Fileiras de racks de servidores em um data center com cabos azuis e amarelos; dois técnicos caminham pelo corredor.

Tom King se torna diretor do novo Next-Generation Data Centers Institute no ORNL

O Oak Ridge National Laboratory (ORNL) nomeou Tom King como diretor do recém-fundado Next-Generation Data Centers Institute (NGDCI). O instituto criará as bases científicas para data centers de IA energeticamente eficientes, confiáveis e compatíveis com a rede. King traz consigo anos de experiência em pesquisa de redes elétricas. Contexto A forte expansão dos data centers de IA impõe altas exigências ao fornecimento de energia, resfriamento e integração à rede elétrica. Grandes clusters de IA consomem enormes quantidades de eletricidade e calor e podem afetar a estabilidade das redes regionais. O novo instituto no ORNL abordará esses desafios de forma holística. Tarefas do instituto O NGDCI reúne competências das áreas de computação, sistemas de energia e engenharia aplicada. As áreas de foco incluem gerenciamento térmico, integração de rede, gerenciamento de carga, segurança e o desenvolvimento de modelos de simulação integrados. Para isso, serão utilizados gêmeos digitais e ambientes hardware-in-the-loop, entre outras coisas, para testar novas tecnologias antes de seu uso industrial. Objetivos e perspectivas O instituto visa mitigar os riscos em… 

Homem sorridente em um blazer marinho e camisa branca com uma gravata borboleta xadrez amarela, posado contra um fundo escuro (foto profissional).

Mutação ATRX altera estrutura do DNA e impulsiona o crescimento de glioma

Mutações no gene ATRX, que ocorrem em muitos gliomas, alteram a estrutura do DNA e as interações da cromatina. Isso ativa vias de sinalização promotoras de câncer que impulsionam o crescimento do tumor. Isso é demonstrado por um estudo do MD Anderson Cancer Center. Pesquisadores liderados por Jason Huse e Kunal Rai descobriram que a perda de ATRX não causa apenas danos aleatórios, mas reprograma seletivamente a regulação gênica. As vias de sinalização HOXA, WNT5A e SLITRK6 são particularmente afetadas. Elas promovem a migração de células cancerígenas e o crescimento do tumor. Em modelos pré-clínicos, o crescimento de gliomas com mutação ATRX pôde ser significativamente retardado pelo bloqueio da via de sinalização HOXA com o peptídeo HXR9. Os animais viveram mais. A inibição de WNT5A e SLITRK6 também reduziu a mobilidade das células tumorais. "As mutações ATRX são uma característica definidora de muitos gliomas. Nossos resultados mostram que a perda de ATRX não causa apenas danos aleatórios, mas reprograma seletivamente a arquitetura da regulação gênica", explicou Jason Huse.… 

Cartaz anunciando a 'Artista Selecionada' Marita Vollborn para a Bienal de Chianciano 2026, apresentando uma escultura de bronze como peça central.

Marita Vollborn: Artista Selecionada na Bienal de Chianciano 2026

A artista alemã Marita Vollborn apresentará sua escultura em bronze „ARES“ na Bienal de Chianciano 2026 no Museu de Arte de Chianciano, na Toscana, de 15 a 29 de agosto. Ela foi selecionada como uma das artistas em destaque na exposição internacional. Vollborn, nascida em 1965 em Erfurt, não é apenas escultora, mas também jornalista e autora. Desde 2010, ela se dedica intensamente à escultura. Seu projeto central „Sinn und Scherben®“ („Sentido e Fragmentos“) compreende cerca de 50 esculturas em argila e bronze criadas entre 2010 e 2019. As obras exploram temas pessoais e sociais – da esperança e perda à dor, coragem e mudança social. Vollborn vê sua arte como um contraponto crítico às tendências comerciais, transmitindo deliberadamente mensagens desconfortáveis e instigantes. Além de esculturas físicas, Vollborn trabalha com arte digital e NFTs. Ela combina suas peças de bronze…

Infográfico sobre uma nova vacina contra o HIV com um frasco rotulado como HIV Impstoff e seringa de vacina, além de seções sobre benefícios e como funciona (texto em alemão).

Novo Vacinado contra HIV obtém a melhor proteção de anticorpos em primatas

Um vacinado contra HIV recém-desenvolvido induziu a resposta imune mais forte com anticorpos amplamente neutralizantes já observada em primatas. O vacinado visa treinar o sistema imunológico para superar os diversos mecanismos de defesa do vírus. Os resultados foram publicados na revista Nature. Contexto O HIV possui vários mecanismos pelos quais escapa do sistema imunológico. A indução dos chamados anticorpos amplamente neutralizantes (bnAbs), que podem reconhecer e neutralizar muitas variantes diferentes do HIV, é particularmente difícil. Candidatos a vacinados anteriores só conseguiram induzir esses anticorpos em número muito pequeno ou nenhum. Resultados importantes Em um estudo pré-clínico em primatas, o novo vacinado desencadeou uma produção incomumente forte de anticorpos amplamente neutralizantes. Os pesquisadores descrevem a resposta imune observada como a melhor resposta de anticorpos contra HIV já medida em primatas. O desenvolvimento é baseado em uma colaboração de 14 anos entre o…

Infográfico explica a conexão entre os valores de NFL e o declínio cognitivo em homens; em mulheres, nenhuma tendência clara é perceptível, com indicação de um curso mais rápido em homens.

Marcador sanguíneo NfL indica curso mais grave de Alzheimer em homens

Uma nova revisão de estudos indica que o marcador sanguíneo Neurofilament Light Chain (NfL) pode apontar para um dano neuronal mais grave em homens com doença de Alzheimer do que em mulheres. Com valores de NfL comparáveis, homens frequentemente apresentam declínio cognitivo mais acentuado, atrofia cerebral mais pronunciada e progressão mais rápida da doença. O estudo foi publicado na revista Brain Medicine. Contexto NfL é um biomarcador estabelecido para dano neuronal. Ele aumenta no sangue anos antes do surgimento de sintomas clínicos e se correlaciona com a extensão da degeneração dos neurônios. O marcador é cada vez mais utilizado no diagnóstico e acompanhamento da progressão do Alzheimer, pois pode ser determinado de forma minimamente invasiva a partir do sangue. Principais descobertas Os autores avaliaram estudos existentes e encontraram evidências consistentes de que o mesmo valor de NfL em homens está associado a um estágio mais avançado da doença e a um comprometimento funcional maior do que em mulheres. Esse efeito específico de gênero era específico para o NfL e não foi observado em… 

Cientista mulher em jaleco branco e óculos de segurança usa uma pipeta em uma bancada de laboratório com múltiplos monitores de computador exibindo gráficos e dados.

Novas mutações BRCA2 descobertas em pacientes com múltiplos carcinomas primários de pulmão

Pesquisadores japoneses identificaram mutações germinativas até então desconhecidas no gene BRCA2 em pacientes com múltiplos carcinomas independentes de pulmão. As mutações podem favorecer o desenvolvimento de múltiplos tumores pulmonares primários. O estudo foi realizado na Fujita Health University e publicado em uma revista especializada. Contexto O câncer de pulmão geralmente surge de mutações adquiridas, causadas por influências ambientais como tabagismo ou poluentes. No entanto, em alguns pacientes, surgem múltiplos tumores pulmonares independentes (primários). Ainda não está claro se fatores genéticos hereditários também desempenham um papel nesses casos. Principais resultados Em uma coorte de 11 pacientes com múltiplas lesões pulmonares, variantes germinativas novas e provavelmente patogênicas no gene BRCA2 foram detectadas em dois pacientes. Uma mutação ocorreu em três tumores independentes do mesmo paciente. Os pacientes afetados frequentemente não apresentavam mutações direcionadoras típicas do adenocarcinoma de pulmão. Os pesquisadores estimam que cerca de 7,5% das cirurgias de câncer de pulmão em sua clínica envolvam pacientes com múltiplos focos pulmonares. Metodologia…