The EveryLife Foundation for Rare Diseases commends the Food and Drug Administration (FDA) on today’s announcement of its intention to create a Rare Disease Innovation Hub. Co-chaired by CDER Director, Dr. Peter Marks, and CBER Director, Dr. Patrizia Cavazzoni, the Hub will directly engage patients and the public to inform its strategic agenda. Most importantly, the Hub will provide a single point of contact within the Agency, a newly created position in the Director of Strategic Coalitions, to ensure streamlined engagement, consistency, and coordination across both Centers. Since convening a Scientific Workshop on the topic in 2018, EveryLife Foundation has been advocating for the creation of an inter-center institute for rare diseases at the FDA, i.e. a Center for Excellence for Rare Diseases, to serve as the FDA’s coordinating office for engagement with rare disease stakeholders across all therapies including… 

Nearly 10 million people worldwide suffer from Parkinson’s Disease (PD), a condition causing muscle rigidity and tremors due to the loss of the chemical dopamine in the brain. One cause of PD is exposure to toxins. In a recent study, Scott A. Waldman, MD, PhD, and his team discovered that a gut receptor protein called GUCY2C could prevent PD development by protecting against brain damage and toxic insult. Dr. Waldman’s team has been studying GUCY2C, for years. It’s generally known for its role in water and salt secretion in the gut. However, GUCY2C is also produced in the brain. Previously, the team removed GUCY2C from gut cells in mice and saw an increase in the expression of genes associated with PD. “That’s when we made that leap from the gut to the brain,” says Dr. Waldman. “If we removed GUCY2C… 

Seit Beginn der Pandemie widmet sich Al-Aly der Analyse von Long COVID mit dem Ziel, der Öffentlichkeit zu helfen, fundierte Gesundheitsentscheidungen zu treffen; Wissenschaftler dabei zu unterstützen, forschungsgestützte Empfehlungen zur Prävention und Behandlung auszuarbeiten; und Politikern zu ermöglichen, fundierte Entscheidungen hinsichtlich der Finanzierung und der öffentlichen Politik zu treffen. Al-Alys neueste Studie baut auf dieser Arbeit auf, indem sie die Varianten und die allgemeine Entwicklung des Virus untersucht. Zu diesem Zweck analysierten Al-Aly und sein Team Millionen anonymisierter Krankenakten in einer Datenbank des US-Veteranenministeriums, dem größten integrierten Gesundheitssystem des Landes. Die Studie umfasste 441.583 Veteranen mit SARS-CoV-2-Infektionen und mehr als 4,7 Millionen nicht infizierte Veteranen vom 1. März 2020 bis zum 31. Januar 2022. Zu den Patienten gehörten Menschen unterschiedlichen Alters, unterschiedlicher Rasse und unterschiedlichen Geschlechts. Durch statistische Modelle wurde eine gleichberechtigte Vertretung sichergestellt. Die Forscher teilten die Veteranen in…