A Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc. (MTPA) anunciou a publicação de uma análise retrospectiva em pacientes com Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA) no periódico Muscle and Nerve. O estudo investigou os efeitos de longo prazo do tratamento com RADICAVA ORS® (Edaravone) em comparação com controles de placebo históricos do banco de dados PRO-ACT. Os resultados sugerem que RADICAVA ORS pode retardar o declínio funcional e ter efeitos positivos na sobrevivência de pacientes com ELA.
Contexto e objetivo da análise
A análise baseou-se em dados dos estudos clínicos MT-1186-A02/A04 e uma análise post-hoc expandida (MT-1186-A01/A02/A03/A04). O objetivo foi avaliar os efeitos de RADICAVA ORS na deterioração funcional e na sobrevivência em pacientes com ELA. Foram comparados 78 pacientes tratados com RADICAVA ORS com 78 controles de placebo pareados por propensity score do banco de dados PRO-ACT. Uma análise expandida incluiu 210 pacientes com RADICAVA ORS e 210 controles de placebo para verificar a robustez dos resultados.
“Esses resultados ajudam a abordar as necessidades não atendidas no tratamento da ELA e fornecem insights valiosos para médicos, pacientes e cuidadores”, disse o Dr. Gustavo A. Suarez Zambrano, Vice-Presidente de Assuntos Médicos da MTPA.
Resultados importantes
A análise revelou vários resultados-chave:
- Retardo do declínio funcional: Ao longo de 48 semanas, o grupo RADICAVA ORS mostrou uma menor diminuição na Escala Funcional Revisada para Esclerose Lateral Amiotrófica (ALSFRS-R) em comparação com o grupo placebo. Na coorte primária, o declínio foi de -8,4 pontos para RADICAVA ORS versus -14,1 pontos para o grupo placebo (diferença: 5,6 pontos, P<0,001). Na coorte expandida, a diferença foi de 2,4 pontos (P=0,008).
- Melhora nas taxas de sobrevivência: Na coorte primária, 3,8% (3/78) dos pacientes com RADICAVA ORS morreram em comparação com 17,9% (14/78) no grupo placebo ao longo de aproximadamente 22 meses (P=0,005). A Hazard Ratio mostrou um risco de morte 84% menor. Na coorte expandida, a sobrevida média foi de 29,6 meses com RADICAVA ORS em comparação com 22,2 meses no grupo placebo (P<0,001).
- Robustez dos resultados: A análise post-hoc confirmou as tendências da análise primária, com o grupo RADICAVA ORS apresentando um número significativamente menor de mortes (13,8% vs. 32,9%) e maior sobrevida.
Os autores, no entanto, enfatizam que os resultados devem ser interpretados com cautela devido ao desenho não randomizado do estudo e à falta de ajustes de multiplicidade. Os resultados não são generalizáveis e as conclusões definitivas sobre a eficácia do tratamento são limitadas.
Implicações para o tratamento da ELA
„Como não há cura para a ELA, tratamentos que retardam a perda funcional são cruciais", disse Fumihiro Takahashi, estatístico sênior da Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation e principal autor do estudo. "Esta análise fornece dados adicionais para caracterizar os benefícios potenciais do RADICAVA ORS na redução da progressão da doença."
Sobre RADICAVA ORS
RADICAVA ORS é uma suspensão oral de edaravona aprovada pela FDA para o tratamento da ELA em 2022. Em 2024, recebeu o status de Exclusividade de Medicamento Órfão por permitir a administração oral e reduzir o fardo dos tratamentos intravenosos. O medicamento é tomado em um esquema cíclico: 14 dias de dosagem diária seguidos por 14 dias de descanso no primeiro ciclo, depois 10 dias de dosagem dentro de 14 dias, seguidos por 14 dias de descanso.
Sobre o banco de dados PRO-ACT
O banco de dados PRO-ACT é o maior repositório de dados de estudos de ELA do mundo, compreendendo dados de 36 estudos de fase II/III e mais de 12.500 prontuários de pacientes anonimizados. Ele é mantido pelo Instituto de Pesquisa Clínica Neurológica do Massachusetts General Hospital, um Centro de Pesquisa Clínica.
Sobre a Mitsubishi Tanabe Pharma America
A MTPA, sediada em Jersey City, N.J., é uma subsidiária integral da Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation (MTPC). A MTPC, fundada em 1678, é uma das empresas farmacêuticas mais antigas do mundo e se concentra em doenças neurológicas, doenças imunológicas, diabetes, doenças renais e câncer. Nos EUA, a MTPA tratou mais de 19.000 pacientes com ELA com RADICAVA e RADICAVA ORS, com mais de 2,5 milhões de dias de terapia.
Fonte: Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc.
Observação: Para mais informações sobre RADICAVA ORS e os estudos completos, visite www.RADICAVAORS.com e a publicação em Muscle and Nerve.
