Boston – A Sarepta Therapeutics divulgou novos dados de longo prazo sobre sua terapia gênica para distrofia muscular de Duchenne (DMD). Três anos após o tratamento, os efeitos da terapia mostraram um impacto duradouro. Os resultados são baseados em dados de acompanhamento de pacientes em ensaios clínicos e foram anunciados em 26 de janeiro de 2026.
A terapia gênica da Sarepta visa compensar a produção ausente de distrofina em pacientes com DMD. Os dados de três anos destacam a durabilidade do efeito, o que representa um sinal positivo em um campo de alta incerteza.
A empresa enfatiza a estabilidade das melhorias funcionais, apesar da forma grave da doença. A publicação ocorre em meio a contratempos anteriores: nos últimos anos, mortes de pacientes após o tratamento – incluindo casos de danos hepáticos agudos – abalaram o campo das terapias gênicas para DMD e levaram a revisões regulatórias e preocupações de segurança.
A Sarepta posiciona os novos dados como evidência de segurança e eficácia a longo prazo. Mais detalhes sobre efeitos colaterais, número de pacientes e comparações com grupos de controle não foram detalhados no comunicado. Os resultados podem ajudar a restaurar a confiança na terapia e a impulsionar a discussão sobre a relação benefício-risco em terapias gênicas para doenças neuromusculares raras.
