(DGKL News) An der Medizinischen Universitätsklinik Tübingen ist es gelungen, zwei Patienten mit besonders therapieresistenten Leukämie-Erkrankungen mit einer neuen Form von CAR-T-Zellen erfolgreich zu behandeln.
Die beiden Leukämie-Patienten hatten bereits verschiedene klassische Chemotherapien, Antikörpertherapien sowie Stammzelltransplantationen erhalten, ohne damit die Leukämie dauerhaft kontrollieren zu können. Im Rahmen von Heilversuchen ist es Tübinger Forschenden nach eigenen Angaben „mit eigenhergestellten neuartigen CAR-T-Zellen gelungen, rasch und effektiv auf den Rückfall der Erkrankung zu reagieren“. Mehr als ein Jahr nach Abschluss der Therapie sind bei den behandelten Patienten weiterhin keine Tumorzellen nachweisbar.
Die Ergebnisse der Heilversuche sind nun im Wissenschaftsjournal JAMA Oncology veröffentlicht worden.
Noch in diesem Jahr sollen diese Erkenntnisse in mehrere klinische Studien überführt werden, um die Wirksamkeit der Therapie bei Kindern und Erwachsenen weiter zu erforschen. „Unsere bisherigen Erfahrungen machen Hoffnung, dass diese CAR-T-Zellen auch bei Patientinnen und Patienten mit lebens- oder organbedrohlichen Autoimmunerkrankungen helfen können, die auf keine anderen Behandlungen ansprechen“, sagt Jörg Henes, Leiter des Bereichs Rheumatologie. Bis zum Beginn der Studien können einzelne Betroffene über Heilversuche behandelt werden.
Das Besondere des Therapieansatzes am Uniklinikum: Die CAR-T-Zellen werden vor Ort in besonderen Reinräumen durch die Teams der Medizinischen Klinik und der Kinderklinik hergestellt. Die Zellen stehen so innerhalb weniger Tage zur Verfügung, aufwändige Transport- und Einfrierprozesse entfallen. Gegenüber den bereits zugelassenen CAR-T-Zellprodukten werden in Tübingen neuartige Zielantigene und CAR-T-Zellkonstrukte entwickelt. Eine enge Kooperation mit dem Biotechnologie- und Biomedizin-Unternehmen Miltenyi Biotec, weltweit führend in der Entwicklung von Technologien im Bereich Stammzelltransplantation und Zelltherapie, macht dies möglich. Miltenyi Biotec entwickelt die Prozesse und Geräte, mit denen die Zellen nach der Sammlung aus dem Patienten weiterbearbeitet und genetisch modifiziert werden.
Wie funktioniert die CAR-T-Zelltherapie?
“A CAR T-cell therapy is individually tailored to the patient. The patient’s own T-cells are collected within a few hours through a procedure similar to dialysis,” explains Lengerke. The cells are then genetically modified in a specially equipped laboratory so that they carry so-called “chimeric antigen receptors” on their surface, which can recognize specific target structures on cancer cells. In the case of leukemia treatment, CAR T-cells were used in Tübingen that can destroy cancer cells via two different target antigens (CD19 and CD22). After a short chemotherapy, the modified CAR T-cells are returned to the patient like in a blood transfusion. They multiply in the body and fight the cancer cells or misguided immune cells that trigger an autoimmune disease. Since side effects can occur, patients remain under the care of specialized teams for several days. CAR T-cells can remain in the body long-term as a “living weapon,” but depending on the target molecule, they can also cause changes in the immune system that necessitate long-term outpatient follow-up.
Original Publication:
Phely L, Hensen L, Faul C, Ruff C A, Schneider D, Bethge W A, Lengerke C
Allogeneic CD19/CD22 CAR T-Cell Therapy for B-Cell Acute Lymphoblastic Leukemia
Link: https://jamanetwork.com/journals/jamaoncology/fullarticle/2817659
DOI: 10.1001/jamaoncol.2024.0473
Further Information:
- CAR T-cell therapy: Answers to important questions (krebsgesellschaft.de)
- Updated Coverage for Chimeric Antigen Receptor T-cell (CAR-T) Therapy – WTCHP (cdc.gov)
- Pediatric CAR T-Cell Therapy (PDQ®) – NCI (cancer.gov)
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