Die U.S. Food and Drug Administration (FDA) hat heute Forzinity (Elamipretide) eine beschleunigte Zulassung als erstes Medikament zur Behandlung des Barth-Syndroms erteilt. Das Medikament ist für Patienten mit einem Körpergewicht von mindestens 30 kg zugelassen. Das Barth-Syndrom ist eine seltene, schwere und lebensbedrohliche Erkrankung der Mitochondrien, die hauptsächlich Männer betrifft und oft mit schwerem Herzversagen im Säuglingsalter beginnt.
Forzinity verbessert die Struktur und Funktion der Mitochondrien, indem es an deren Innenmembran bindet. Die beschleunigte Zulassung basiert auf einer nachgewiesenen Verbesserung der Kraft des Kniestreckmuskels, die als wahrscheinlich voraussagend für einen klinischen Nutzen gilt. Die FDA fordert vom Hersteller Stealth Biotherapeutics Inc. eine nachfolgende randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie, um den klinischen Nutzen zu bestätigen.
Das Medikament wird einmal täglich subkutan verabreicht. Häufigste Nebenwirkungen sind milde bis moderate Reaktionen an der Injektionsstelle; auch schwerwiegende Reaktionen wurden berichtet. Forzinity erhielt eine Prioritätsprüfung und die Auszeichnung als seltenes pädiatrisches Arzneimittel.
„Die FDA setzt sich weiterhin für die Entwicklung sicherer und wirksamer Therapien für seltene Krankheiten ein“, betonte George Tidmarsh, Direktor des Zentrums für Arzneimittelbewertung und -forschung der FDA.
