CAMBRIDGE, Mass., 14 de maio de 2024 /PRNewswire/ — A NeuroSense Therapeutics (Nasdaq: NRSN) („NeuroSense“), uma empresa que desenvolve tratamentos inovadores para doenças neurodegenerativas graves, anunciou hoje que fez uma parceria com a PhaseV, pioneira em aprendizagem automática causal (ML) para análise e otimização de ensaios clínicos, no que diz respeito ao ensaio de Fase 3 planeado do PrimeC como tratamento para a esclerose lateral amiotrófica (ELA).
Como parte da colaboração, a PhaseV realizou uma análise independente do estudo de Fase 2b PARADIGM da NeuroSense utilizando ML causal e prevê uma alta probabilidade de sucesso em múltiplos subgrupos para o ensaio de Fase 3 planeado do PrimeC como tratamento para a ELA. Os resultados externos fornecem informações importantes que informarão significativamente o desenho do estudo, a inscrição de pacientes e garantirão a relação custo-eficácia.
A NeuroSense Therapeutics comunicou recentemente dados positivos de eficácia e segurança do seu ensaio de Fase 2b (PARADIGM) com o seu principal candidato a medicamento para ELA, PrimeC, e planeia iniciar um ensaio pivotal de Fase 3 nos próximos meses. Além de o PrimeC demonstrar uma desaceleração estatisticamente significativa de 37% na progressão da doença, medida pela pontuação ALSFRS-R (p=0,03), na população por protocolo do ensaio PARADIGM, também anunciou uma desaceleração estatisticamente significativa na progressão da doença em pacientes com ELA de alto risco tratados com PrimeC em 43% (p=0,02) em comparação com o placebo na análise da população por protocolo (PP) pré-especificada após 6 meses de tratamento. A desaceleração da progressão da doença demonstrada pelo PrimeC em comparação com o placebo traduz-se numa diferença de 5,04 pontos na ALSFRS-R a favor do PrimeC (Intervalo de Confiança: 0,862, 9,214; n=38). Pacientes de alto risco, definidos pelo Fator de Risco da Rede Europeia para a Cura da ELA (ENCALS) como aqueles com maior risco de progressão rápida da doença, compreendem aproximadamente 50% da população total de ELA.
