No ensaio de plataforma HEALEY ALS em andamento, os primeiros quatro regimes de tratamento foram avaliados. Um plano de pesquisa unificado foi usado, tornando os ensaios mais eficientes e econômicos e levando os tratamentos aos pacientes mais rapidamente.
Ao combinar dados de placebo de vários ensaios, a plataforma reduz a proporção de pacientes que recebem placebo para 25%, permitindo que mais pacientes recebam terapias experimentais. A plataforma é contínua e adaptativa, o que significa que novos tratamentos podem ser adicionados até que tratamentos eficazes sejam encontrados.
Os primeiros quatro ensaios envolveram aproximadamente 160 pacientes cada, com cerca de 120 recebendo um medicamento em investigação e 40 recebendo um placebo. Como ensaios de fase 2, o objetivo desses ensaios foi avaliar rapidamente os candidatos a medicamentos e decidir se prosseguir com ensaios maiores. Dois medicamentos (CNM-Au8 e Pridopidine) avançam para testes de fase 3. Embora nenhum dos dois medicamentos tenha atendido aos critérios de benefício estatisticamente significativo ao longo de 24 semanas, os ensaios de fase 2 mostraram tendências promissoras em outras medidas de resultado e biomarcadores e ajudaram a esclarecer informações de dosagem e populações-alvo, o que, por sua vez, informou o projeto da fase 3.
https://jamanetwork.com/journals/jama/article-abstract/2830509
