BrainStorm Cell Therapeutics Inc. (NASDAQ: BCLI), um desenvolvedor líder de terapias com células estaminais adultas para doenças neurodegenerativas, anunciou hoje que recebeu acordo por escrito da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA, ao abrigo de uma Avaliação Especial de Protocolo (SPA), sobre o desenho de um ensaio de Fase 3b de NurOwn® na esclerose lateral amiotrófica (ELA).
O acordo SPA com a FDA valida o protocolo do ensaio clínico e a análise estatística do ensaio planeado de Fase 3b de NurOwn, demonstrando a sua adequação para abordar objetivos que suportam uma futura BLA (Licença de Produto Biológico) em ELA.
O ensaio de Fase 3b (Estudo BCT-006-US) será um estudo multicêntrico de duas partes, concebido para avaliar a eficácia e segurança de NurOwn em pacientes com ELA. Os critérios de entrada irão recrutar participantes mais cedo no curso da sua doença, tendo o início dos sintomas de ELA, incluindo fraqueza dos membros, nos 24 meses anteriores, todos os itens ALSFRS-R ≤2 na Avaliação, e capacidade vital lenta em posição vertical ≥65% do previsto para género, altura e idade. Os pacientes também poderão receber tratamento concomitante de um tratamento padrão aprovado.
A Parte A é um período duplo-cego, controlado por placebo, com duração de 24 semanas. Estão planeados recrutar até aproximadamente 200 pacientes e randomizá-los 1:1 para os grupos de tratamento com NurOwn ou placebo. Haverá um período de rastreio de seis a nove semanas, durante o qual os participantes elegíveis passarão por um único procedimento de aspiração da medula óssea para obter as células estaminais mesenquimais (MSC) que serão usadas para fabricar o tratamento NurOwn de cada participante durante a duração do ensaio. Os pacientes serão então randomizados 1:1 e tratados com NurOwn ou placebo através de três injeções intratecais repetidas, uma vez a cada oito semanas. Todos os pacientes elegíveis que completarem a Parte A terão a opção de entrar na Parte B, um período de extensão em aberto, com duração de 24 semanas, onde todos os participantes receberão três injeções intratecais repetidas de NurOwn, uma vez a cada oito semanas.
O principal desfecho de eficácia é a alteração na pontuação total da Escala de Avaliação Funcional Revisada da Esclerose Lateral Amiotrófica (ALSFRS-R) desde o início até à Semana 24. A inferência primária do ensaio basear-se-á num valor p da avaliação combinada de função e sobrevivência (CAFS) para contabilizar a mortalidade observada no ensaio. Serão recolhidas amostras de Líquido Cefalorraquidiano (LCR) e de sangue para análise de biomarcadores de neuroinflamação, neurodegeneração e neuroproteção. Um Comité Independente de Monitorização de Dados (DMC) irá monitorizar a segurança dos participantes do ensaio.
