Medivir AB (NASDAQ: MVIR) (STO: MVIR), uma empresa farmacêutica focada no desenvolvimento de terapias inovadoras contra o cancro em áreas de elevada necessidade médica, anunciou hoje que o seu inibidor seletivo da catepsina K, MIV-711, recebeu a Designação de Doença Pediátrica Rara (RPDD) e a Designação de Medicamento Órfão (ODD) para o tratamento da Doença de Legg-Calvé-Perthes (LCPD).
A FDA define uma doença pediátrica rara como uma doença grave ou que ameaça a vida, em que as manifestações da doença afetam principalmente indivíduos entre o nascimento e os 18 anos de idade. As doenças pediátricas reconhecidas como "raras" afetam menos de 200.000 pessoas nos Estados Unidos. Com uma RPDD, o MIV-711 qualifica-se para um processo de revisão acelerado e, após a aprovação para comercialização para LCPD, a empresa pode ter direito a um Priority Review Voucher da FDA. O voucher pode ser utilizado para obter uma revisão prioritária para um pedido de aprovação posterior ou pode ser vendido a outra empresa para utilização.
– A LCPD é uma doença com um impacto significativo na vida quotidiana e com risco de consequências a longo prazo, para a qual não existem tratamentos eficazes. As crianças com LCPD sofrem frequentemente de obesidade e depressão devido à imobilidade forçada resultante da doença. Em mais de metade das crianças, a perna afetada torna-se mais curta do que a perna saudável, e cerca de 50% desenvolvem deformidade na articulação da anca, levando eventualmente a osteoartrite. Estamos satisfeitos por o MIV-711 ter recebido a aprovação RPDD da FDA, tendo o potencial de se tornar a primeira opção de tratamento aprovada. Vemos uma parceria como uma oportunidade atrativa para impulsionar o desenvolvimento do MIV-711, para garantir a velocidade do desenvolvimento", disse Jens Lindberg, CEO da Medivir.
Para receber uma RPDD, devem existir dados de apoio que indiquem que o medicamento pode ser eficaz na doença. O MIV-711 demonstrou num modelo animal específico de LCPD que é capaz de prevenir a deformidade da cabeça femoral e ter efeitos positivos nos biomarcadores de reabsorção óssea, sem afetar negativamente a formação óssea normal. Da mesma forma, os ensaios clínicos demonstraram que o MIV-711 previne a reabsorção óssea em pacientes com osteoartrite, apoiando ainda mais o potencial benefício clínico na LCDP.
