IRBM, ein integriertes Auftragsforschungsinstitut (CRO), das auf die präklinische Arzneimittelforschung spezialisiert ist, hat eine umfassende Plattform für funktionelle Genomik eingerichtet, um die Identifizierung und Validierung genetischer Ziele sowie die Erstellung krankheitsrelevanter zellulärer Modelle zu unterstützen. Die Plattform integriert CRISPR-basierte Methoden, Screening-Fähigkeiten, Zelltechnik und fortgeschrittene molekulare und zelluläre Analysen, um sowohl die Zielentdeckung als auch die Validierung voranzutreiben.
Um die Zielvalidierung weiter zu verbessern, erweitert IRBM sein Genom-Editing-Toolkit um CRISPR-Tiling, um funktionelle Domänen innerhalb kodierender und regulatorischer Regionen systematisch zu kartieren, sowie um Base- und Prime-Editing, um präzise Nukleotidmodifikationen einzuführen. Diese Ansätze der nächsten Generation – in Kombination mit dem CRISPR-Screening mit hohem Durchsatz der Plattform, einschließlich der Stammzelltechnik – sind für die Erstellung robuster Krankheitsmodelle und die Verbesserung der Zuverlässigkeit der Zielvalidierung von entscheidender Bedeutung.
