تبدأ تجربة سريرية للمرحلة الثالثة على أطفال مصابين بـ PMM2-CDG بالتحول إلى ملصق مفتوح للإيبالريستات
ستورجيس، ميشيغان، 18 مارس 2024 /PRNewswire/ — أعلنت ماجيز بيرل، وهو تعاون بين بيرلارا وماجيز كيور وكليفلاند كلينيك، أن تجربة المرحلة الثالثة للعلاج الفموي بالإيبالريستات على أطفال مصابين بـ PMM2-CDG (المعروف سابقًا باسم اضطراب النمو الخلقي من النوع 1a) قد حصلت على الضوء الأخضر للانتقال إلى ملصق مفتوح. قد ينتقل جميع المشاركين في الدراسة الذين يتناولون الدواء الوهمي إلى ملصق مفتوح للإيبالريستات في زيارة الدراسة التي تستغرق 15 شهرًا. يظل الباحث الرئيسي وفريق الدراسة والمشاركون وعائلاتهم على علم بتعيينات العلاج الأصلية حتى يصل جميع المشاركين إلى زيارة الـ 15 شهرًا. التجربة السريرية، التي تديرها كليفلاند كلينيك، هي دراسة استباقية، أحادية المركز، عشوائية، مزدوجة التعمية، خاضعة للتحكم بالدواء الوهمي. في ديسمبر 2021، أخطرت إدارة الغذاء والدواء ماجيز بيرل بأن تجربة المرحلة الثالثة السريرية على 40 طفلاً مصابًا بـ PMM2-CDG يمكن أن تستمر. سجلت التجربة 38 مشاركًا وأغلقت التسجيل في نوفمبر 2023. ال...



