أعلنت شركة ميتسوبيشي تانابي فارما أمريكا (MTPA) عن نشر تحليل بأثر رجعي لمرضى التصلب الجانبي الضموري (ALS) في مجلة "Muscle and Nerve" العلمية. درست الدراسة التأثيرات طويلة المدى للعلاج بـ RADICAVA ORS® (إيدارافون) مقارنةً بضوابط الدواء الوهمي التاريخية من قاعدة بيانات PRO-ACT. تشير النتائج إلى أن RADICAVA ORS قد يؤخر التدهور الوظيفي ويكون له آثار إيجابية على بقاء مرضى التصلب الجانبي الضموري.
خلفية وهدف التحليل
يعتمد التحليل على بيانات من الدراسات السريرية MT-1186-A02/A04 بالإضافة إلى تحليل موسع بعد إجراء الدراسة (MT-1186-A01/A02/A03/A04). كان الهدف هو تقييم تأثير RADICAVA ORS على التدهور الوظيفي والبقاء على قيد الحياة لدى مرضى التصلب الجانبي الضموري. تمت مقارنة 78 مريضًا عولجوا بـ RADICAVA ORS مع 78 ضابطًا من الدواء الوهمي مطابقين لمقاييس الميل من قاعدة بيانات PRO-ACT. شمل تحليل موسع 210 مرضى يتناولون RADICAVA ORS و 210 ضابطًا من الدواء الوهمي للتحقق من قوة النتائج.
"تساهم هذه النتائج في تلبية الاحتياجات غير الملباة في علاج التصلب الجانبي الضموري وتوفر رؤى قيمة للأطباء والمرضى ومقدمي الرعاية"، قال الدكتور غوستافو أ. سواريز زامبرانو، نائب الرئيس للشؤون الطبية في MTPA.
النتائج الهامة
أظهر التحليل عدة نتائج رئيسية:
- تباطؤ التدهور الوظيفي: على مدار 48 أسبوعًا، أظهرت مجموعة RADICAVA ORS انخفاضًا أقل في مقياس التقييم الوظيفي للتصلب الجانبي الضموري المعدل (ALSFRS-R) مقارنةً بمجموعة الدواء الوهمي. في المجموعة الأساسية، كان الانخفاض -8.4 نقاط لـ RADICAVA ORS مقابل -14.1 نقطة لمجموعة الدواء الوهمي (الفرق: 5.6 نقاط، P<0.001). في المجموعة الموسعة، كان الفرق 2.4 نقطة (P=0.008).
- تحسين معدلات البقاء على قيد الحياة: في المجموعة الأساسية، توفي 3.8% (3/78) من مرضى RADICAVA ORS مقارنةً بـ 17.9% (14/78) في مجموعة الدواء الوهمي على مدار حوالي 22 شهرًا (P=0.005). أظهرت نسبة الخطر انخفاضًا بنسبة 84% في خطر الوفاة. في المجموعة الموسعة، بلغ متوسط البقاء على قيد الحياة مع RADICAVA ORS 29.6 شهرًا مقابل 22.2 شهرًا في مجموعة الدواء الوهمي (P<0.001).
- قوة النتائج: أكد التحليل بعد إجراء الدراسة الاتجاهات التي لوحظت في التحليل الأساسي، حيث أظهرت مجموعة RADICAVA ORS عددًا أقل بشكل ملحوظ من الوفيات (13.8% مقابل 32.9%) وفترة بقاء أطول على قيد الحياة.
ومع ذلك، يؤكد المؤلفون على ضرورة تفسير النتائج بحذر نظرًا لتصميم الدراسة غير العشوائي وعدم وجود تعديلات لتعدد الاختبارات. النتائج ليست قابلة للتعميم، والاستنتاجات النهائية حول فعالية العلاج محدودة.
الأهمية لعلاج التصلب الجانبي الضموري
"نظرًا لعدم وجود علاج لمرض التصلب الجانبي الضموري (ALS)، فإن العلاجات التي تبطئ فقدان الوظائف أمر بالغ الأهمية"، قالت فوميهيرو تاكاهاشي، كبير الإحصائيين الطبيين في شركة Mitsubishi Tanabe Pharma والمؤلف الرئيسي للدراسة. "يقدم هذا التحليل بيانات إضافية لتوصيف الفوائد المحتملة لـ RADICAVA ORS في إبطاء تقدم المرض."
حول RADICAVA ORS
RADICAVA ORS هو معلق فموي من إيدارافون، تمت الموافقة عليه من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج مرض التصلب الجانبي الضموري في عام 2022. في عام 2024، حصل على وضع حصرية الدواء اليتيم Orphan Drug لأنه يوفر إعطاءً فمويًا ويقلل من عبء العلاجات الوريدية. يتم تناول الدواء في نظام دوري: 14 يومًا من الإعطاء اليومي متبوعًا بـ 14 يومًا راحة في الدورة الأولى، ثم 10 أيام من الإعطاء خلال 14 يومًا، متبوعًا بـ 14 يومًا راحة.
حول قاعدة بيانات PRO-ACT
قاعدة بيانات PRO-ACT هي أكبر مستودع لبيانات دراسات مرض التصلب الجانبي الضموري في العالم، وتتضمن بيانات من 36 دراسة من المرحلة الثانية/الثالثة وأكثر من 12,500 سجل مريض مجهول الهوية. تتم إدارتها بواسطة معهد الأبحاث السريرية العصبية Neurological Clinical Research في مستشفى ماساتشوستس العام.
حول Mitsubishi Tanabe Pharma America
MTPA، التي يقع مقرها في جيرسي سيتي، نيو جيرسي، هي شركة تابعة مملوكة بالكامل لشركة Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation (MTPC). MTPC، التي تأسست عام 1678، هي واحدة من أقدم شركات الأدوية في العالم وتركز على أمراض الجهاز العصبي، وأمراض المناعة، والسكري، وأمراض الكلى، والسرطان. في الولايات المتحدة، عالجت MTPA أكثر من 19,000 مريض بمرض التصلب الجانبي الضموري باستخدام RADICAVA و RADICAVA ORS، مع أكثر من 2.5 مليون يوم علاج.
المصدر: Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc.
ملاحظة: لمزيد من المعلومات حول RADICAVA ORS والدراسات الكاملة، يرجى زيارة www.RADICAVAORS.com وكذلك النشر في Muscle and Nerve.
