بوسطن – أعلنت شركة ساريبتا ثيرابيوتكس عن بيانات جديدة طويلة الأمد حول علاجها الجيني لضمور دوشين العضلي (DMD). بعد ثلاث سنوات من العلاج، أظهرت آثار العلاج استمراريتها. تستند النتائج إلى بيانات المتابعة من المرضى في التجارب السريرية وتم الإعلان عنها في 26 يناير 2026.
يهدف العلاج الجيني لساريبتا إلى تعويض نقص إنتاج الدستروفين لدى مرضى DMD. تؤكد بيانات الثلاث سنوات على استمرارية التأثير، مما يمثل إشارة إيجابية في مجال يتسم بقدر عالٍ من عدم اليقين.
تؤكد الشركة على استقرار التحسينات الوظيفية على الرغم من المسار الشديد للمرض. يأتي هذا الإعلان في ظل انتكاسات سابقة: في السنوات الماضية، هزت وفيات المرضى بعد العلاج – بما في ذلك حالات تلف حاد في الكبد – مجال العلاجات الجينية لضمور دوشين العضلي وأدت إلى مراجعات تنظيمية ومخاوف تتعلق بالسلامة.
تضع ساريبتا البيانات الجديدة كدليل على السلامة والفعالية على المدى الطويل. لم يتم تفصيل المزيد من المعلومات حول الآثار الجانبية، وأعداد المرضى، والمقارنات مع مجموعات التحكم في البيان الصحفي. قد تساعد النتائج في استعادة الثقة في العلاج ودفع المناقشة حول نسبة الفائدة إلى المخاطر في العلاجات الجينية للأمراض العصبية العضلية النادرة.
