ALS患者的新希望:SNUG01基因疗法获全球临床试验许可
Die chinesische National Medical Products Administration (NMPA) hat die Investigational New Drug (IND)-Zulassung für SNUG01 erteilt, eine neuartige Gentherapie gegen Amyotrophe Lateralsklerose (ALS), entwickelt von SineuGene Therapeutics. Dies folgt auf die Genehmigung durch die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) im März 2025. Damit kann eine multiregionale Phase-I/IIa-Studie in China und den USA beginnen, die die Sicherheit, Verträglichkeit und erste Wirksamkeitsdaten der Therapie bei ALS-Patienten untersuchen soll. Die Studie wird an renommierten Zentren wie dem Healey & AMG Center for ALS am Massachusetts General Hospital, dem Peking University Third Hospital und weiteren führenden Einrichtungen in China durchgeführt. SNUG01 ist die weltweit erste Gentherapie, die auf das TRIM72-Protein (Tripartite Motif Protein 72) abzielt, das von der Forschungsgruppe um Dr. Yichang Jia an der Tsinghua-Universität als potenzielles Therapieziel für ALS identifiziert wurde. Die Therapie nutzt einen rekombinanten Adeno-assoziierten Virus (rAAV9), um das…

