剑桥大学的科学家们首次利用碱基编辑技术修改了人类胚胎中的单个基因。这项研究揭示了NANOG基因在多能细胞(上胚层)发育中的关键作用。没有NANOG,上胚层就无法形成,而胎盘和卵黄囊的细胞则基本不受影响。研究结果已在《自然》杂志上发表。
碱基编辑技术可用于精确研究早期胚胎发育
该技术是CRISPR/Cas9的更精确版本,允许在基因组中替换单个碱基对。研究人员在非常早期的胚胎中阻断了NANOG。这项研究表明,该方法伴随着较低的染色体非预期改变风险。
背景
NANOG被认为是多能细胞的主控基因,这些细胞后来形成整个有机体。以往的发现主要来自小鼠模型。这项新研究证实了人鼠之间的差异:在人类胚胎中,NANOG的缺失主要影响上胚层。
对生殖医学的意义
对早期发育过程的更好理解,未来可能提高IVF的成功率并更好地解释流产原因。该研究强调了直接在人类胚胎上进行研究的必要性。目前在英国,临床应用于种系基因治疗是不被允许的。
项目中的声音
剑桥大学Loke 滋养层研究中心的Kathy Niakan表示:“碱基编辑技术比传统的CRISPR/Cas9技术有了重大进步,因为它伴随着染色体非预期错误的风险要低得多。”
“我们的研究结果表明,NANOG基因对于多能细胞——人类发育的基本构建单元——的发育至关重要。”
下一步
进一步的研究将深化对该技术精确性和适用性的认识。这项工作是在英国人类授精与胚胎学管理局(HFEA)的严格伦理和监管监督下进行的。胚胎仅培养至第6.5天。
常见问题解答
研究内容是什么?
首次使用碱基编辑技术研究NANOG基因在人类胚胎中的功能。
该方法为何重要?
它比以往的CRISPR技术能够实现更精确的干预,并有助于理解早期人类发育。
NANOG起什么作用?
它对上胚层的形成至关重要,上胚层随后形成身体。
谁参与了研究?
剑桥大学Loke 滋养层研究中心的研究人员,由Kathy Niakan领导。
计划采取哪些后续步骤?
深化对早期胚胎发育的理解,并在严格的伦理和法律框架下探索潜在的应用。
