Um grave incidente em um estudo clínico da empresa de biotecnologia Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT) teve consequências de longo alcance para o desenvolvimento de terapias gênicas para o tratamento de doenças raras. Conforme anunciado pela empresa na terça-feira, um paciente que participava do estudo de Fase 2, relevante para aprovação, para a terapia gênica experimental RP-A501, faleceu devido a complicações relacionadas à síndrome de vazamento capilar. Esta síndrome, na qual plasma e proteínas extravasam dos vasos sanguíneos para o tecido circundante, levou posteriormente a uma infecção sistêmica aguda no paciente, que resultou em morte. A agência reguladora de medicamentos dos EUA, FDA, reagiu na sexta-feira, 23 de maio de 2025, com uma paralisação clínica imediata do estudo para permitir uma investigação detalhada do incidente. Detalhes do incidente O estudo afetado investiga o RP-A501, uma terapia gênica para o tratamento da doença de Danon, uma doença genética rara causada por mutações no gene LAMP2 e que leva a graves problemas cardíacos e musculares. O RP-A501 utiliza… 

A Abbott (NYSE: ABT) anunciou hoje que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou o sistema Tendyne™ de substituição transcateter da válvula mitral (TMVR) da empresa para tratar pessoas com doença da válvula mitral. Esta terapia transformadora está disponível para pacientes cujas válvulas mitrais não estão funcionando adequadamente devido a calcificação grave do anel mitral (MAC), um acúmulo de cálcio dentro da estrutura semelhante a um anel (conhecida como anel) que suporta a válvula mitral. A natureza complexa da doença da válvula mitral e as necessidades e condições de saúde específicas dos pacientes podem representar desafios para a correção cirúrgica. Para pacientes com MAC grave que correm alto risco de cirurgia de coração aberto e cuja válvula mitral não pode ser reparada com sucesso com o dispositivo MitraClip™ da Abbott, o Tendyne oferece uma maneira minimamente invasiva alternativa de substituir a válvula que está com vazamento (regurgitação mitral) ou estreitada (estenose). O design inovador e exclusivo da Abbott… 

Cientistas descobriram que o aquecimento global está tornando o câncer de mama, ovário, útero e colo do útero mais comum e fatal no Oriente Médio e Norte da África. O aumento das taxas é pequeno, mas estatisticamente significativo, indicando um aumento acentuado no risco de câncer e mortes ao longo do tempo.   “À medida que as temperaturas aumentam, a mortalidade por câncer entre as mulheres também aumenta – especialmente para câncer de ovário e mama”, disse a Dra. Wafa Abuelkheir Mataria, da Universidade Americana do Cairo, autora principal do artigo em Frontiers in Public Health . “Embora o aumento por grau de aumento de temperatura seja pequeno, seus efeitos cumulativos na saúde pública são significativos.”  Um ambiente insalubre  A mudança climática não faz bem à saúde. O aumento das temperaturas, a interrupção do abastecimento de alimentos e água e a má qualidade do ar estão aumentando as taxas de doenças e mortes em todo o mundo. Desastres naturais e o estresse de condições climáticas imprevistas também prejudicam a infraestrutura, incluindo os sistemas de saúde. No caso do câncer, isso pode significar,… 

A ministra da Saúde alemã, Nina Warken, desencadeou um debate controverso com sua proposta de um modelo de médico de família obrigatório, no qual os pacientes devem primeiro consultar seu médico de família antes de procurar um especialista. O chamado sistema de médico primário visa tornar o sistema de saúde mais eficiente, reduzir consultas desnecessárias a especialistas e melhorar o atendimento por meio de melhor coordenação. Mas a realidade, especialmente em regiões rurais, mostra: a implementação deste modelo está fadada ao fracasso, pois faltam médicos de família suficientes e o número de consultórios de médicos de família no campo está diminuindo drasticamente. Este artigo examina as razões do fracasso do modelo, baseia-se em dados oficiais e estudos científicos e ilustra o problema com exemplos concretos da prática. O modelo de médico de família: um conceito com boas intenções O modelo de médico de família proposto por Nina Warken baseia-se na ideia de estabelecer o médico de família como o ponto central de contato no sistema de saúde. Pacientes com sintomas vagos devem primeiro consultar seu…