BrainStorm Cell Therapeutics Inc. (NASDAQ: BCLI), un desarrollador líder de terapias con células madre adultas para enfermedades neurodegenerativas, anunció hoy que recibió un acuerdo por escrito de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA), bajo una Evaluación Especial de Protocolo (SPA), sobre el diseño de un ensayo de Fase 3b de NurOwn® en la esclerosis lateral amiotrófica (ELA).
El acuerdo SPA con la FDA valida el protocolo del ensayo clínico y el análisis estadístico del ensayo de Fase 3b planificado de NurOwn, demostrando su idoneidad para abordar objetivos que respaldan una futura BLA (Solicitud de Licencia de Producto Biológico) en ELA.
El ensayo de Fase 3b (Estudio BCT-006-US) será un estudio multicéntrico de dos partes, diseñado para evaluar la eficacia y seguridad de NurOwn en pacientes con ELA. Los criterios de inclusión inscribirán a participantes en una etapa más temprana del curso de su enfermedad, con inicio de síntomas de ELA, incluida debilidad en las extremidades, dentro de los 24 meses anteriores, todos los ítems de ALSFRS-R ?2 en el cribado, y capacidad vital lenta en posición erguida >=65% de lo predicho para género, altura y edad. También se permitirá a los pacientes recibir tratamiento concomitante de un estándar de atención aprobado.
La Parte A es un período doble ciego y controlado con placebo de 24 semanas de duración. Se planea inscribir hasta aproximadamente 200 pacientes y aleatorizarlos 1:1 a grupos de tratamiento con NurOwn o placebo. Habrá un período de cribado de seis a nueve semanas, durante el cual los participantes elegibles se someterán a un único procedimiento de aspiración de médula ósea para obtener las células madre mesenquimales (MSC) que se utilizarán para fabricar el tratamiento NurOwn de cada participante durante la duración del ensayo. Luego, los pacientes serán aleatorizados 1:1 y tratados con NurOwn o placebo mediante tres inyecciones intratecales repetidas, una cada ocho semanas. Todos los pacientes elegibles que completen la Parte A tendrán la opción de ingresar a la Parte B, un período de extensión abierto de 24 semanas de duración, donde todos los participantes recibirán tres inyecciones intratecales repetidas de NurOwn, una cada ocho semanas.
El objetivo principal de eficacia es el cambio en la puntuación total de la Escala de Calificación Funcional Revisada de Esclerosis Lateral Amiotrófica (ALSFRS-R) desde el inicio hasta la semana 24. La inferencia principal del ensayo se basará en un valor p de la evaluación combinada de función y supervivencia (CAFS) para tener en cuenta la mortalidad observada en el ensayo. Se recolectarán muestras de líquido cefalorraquídeo (LCR) y sangre para el análisis de biomarcadores de neuroinflamación, neurodegeneración y neuroprotección. Un Comité Independiente de Monitorización de Datos (DMC) supervisará la seguridad de los participantes del ensayo.
