Medivir AB (NASDAQ: MVIR) (STO: MVIR), una empresa farmacéutica centrada en el desarrollo de terapias oncológicas innovadoras en áreas de alta necesidad médica, ha anunciado hoy que su inhibidor selectivo de la catepsina K, MIV-711, ha recibido la Designación de Enfermedad Pediátrica Rara (RPDD) y la Designación de Medicamento Huérfano (ODD) para el tratamiento de la enfermedad de Legg-Calvé-Perthes (LCPD).
La FDA define una enfermedad pediátrica rara como una enfermedad grave o potencialmente mortal en la que las manifestaciones de la enfermedad afectan principalmente a personas de entre el nacimiento y los 18 años. Las enfermedades pediátricas reconocidas como "raras" afectan a menos de 200.000 personas en los Estados Unidos. Con una RPDD, MIV-711 se califica para una revisión acelerada y, tras la aprobación del mercado para LCPD, la empresa puede tener derecho a un Vale de Revisión Prioritaria de la FDA. El vale puede canjearse para obtener una revisión prioritaria de una solicitud de aprobación posterior o puede venderse a otra empresa para su uso.
– La LCPD es una enfermedad con un impacto significativo en la vida diaria y el riesgo de secuelas a largo plazo para las que no existen tratamientos eficaces. Los niños con LCPD a menudo sufren obesidad y depresión debido a la inmovilidad forzada como consecuencia de la enfermedad. En más de la mitad de los niños, la pierna afectada se acorta en comparación con la pierna sana, y en aproximadamente el 50% se produce una deformidad de la articulación de la cadera que finalmente conduce a la artrosis. Nos complace que MIV-711 haya recibido la aprobación de la RPDD de la FDA, lo que le da el potencial de convertirse en la primera opción de tratamiento aprobada. Vemos una asociación como una oportunidad atractiva para avanzar en el desarrollo de MIV-711, para garantizar la velocidad del desarrollo", dijo Jens Lindberg, CEO de Medivir.
Para recibir una RPDD, deben existir datos de apoyo que indiquen que el fármaco podría ser eficaz en la enfermedad. MIV-711 ha demostrado en un modelo animal específico de LCPD que es capaz de prevenir la deformidad de la cabeza femoral y tener efectos positivos sobre los biomarcadores de la degradación ósea sin afectar negativamente la formación ósea normal. Del mismo modo, los estudios clínicos han demostrado que MIV-711 previene la degradación ósea en pacientes con osteoartritis, lo que apoya aún más el beneficio clínico potencial en la LCDP.
