La Administración Nacional de Productos Médicos de China (NMPA) ha otorgado la aprobación de Nuevo Fármaco en Investigación (IND) para SNUG01, una terapia génica novedosa para la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA), desarrollada por SineuGene Therapeutics. Esto sigue a la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) en marzo de 2025. Como resultado, puede comenzar un estudio multirregional de Fase I/IIa en China y EE. UU. para investigar la seguridad, tolerabilidad y datos preliminares de eficacia de la terapia en pacientes con ELA. El estudio se llevará a cabo en centros de renombre como el Healey & AMG Center for ALS en el Massachusetts General Hospital, el Tercer Hospital de la Universidad de Pekín y otras instituciones líderes en China.
SNUG01 es la primera terapia génica del mundo dirigida a la proteína TRIM72 (Proteína de Dominio Tripartito 72), identificada como un objetivo terapéutico potencial para la ELA por el grupo de investigación del Dr. Yichang Jia en la Universidad de Tsinghua. La terapia utiliza un virus adenoasociado recombinante (rAAV9) para administrar el gen humano TRIM72 mediante inyección intratecal en el sistema nervioso central, específicamente en las neuronas motoras. Los estudios preclínicos demuestran que TRIM72 actúa a través de múltiples mecanismos: reduce el estrés oxidativo, promueve la reparación de membranas neuronales, estabiliza la función mitocondrial, suprime los procesos neuroinflamatorios e inhibe la desregulación de los gránulos de estrés. Estos efectos multifacéticos ralentizan la degeneración de las neuronas motoras, responsable de la parálisis progresiva en la ELA.
Un estudio iniciado por investigadores en China, recientemente completado, demostró que SNUG01 es bien tolerado y proporciona indicios tempranos de eficacia clínica y mejoras en biomarcadores. Es particularmente prometedor que SNUG01 no solo se dirija a formas genéticas de ELA, sino que también pueda ser eficaz en casos esporádicos, que representan más del 90 por ciento de los pacientes con ELA y actualmente tienen pocas opciones de tratamiento. En un estudio separado de Uso Compasivo, la terapia estabilizó la progresión de la enfermedad en un paciente durante 15 meses.
La ELA es una enfermedad neurodegenerativa mortal caracterizada por la pérdida de neuronas motoras en el cerebro y la médula espinal, lo que lleva a debilidad muscular, atrofia y, en última instancia, insuficiencia respiratoria. La esperanza de vida media es de tres a cinco años, y las terapias existentes como el Riluzol o el Edaravona solo ralentizan modestamente la progresión de la enfermedad. El amplio efecto neuroprotector de SNUG01 podría representar un avance, ya que no se limita a mutaciones genéticas específicas, como ocurre con otras terapias génicas.
SineuGene Therapeutics, fundada en 2021, se centra en terapias innovadoras para enfermedades neurológicas, utilizando tecnologías avanzadas como la administración de genes basada en AAV y oligonucleótidos antisentido. Además de la ELA, la cartera de la empresa incluye programas para el ictus, Parkinson, Alzheimer, atrofia multisistémica y ataxia espinocerebelosa tipo 3. Las aprobaciones en China y EE. UU. subrayan el potencial de SNUG01 para revolucionar el tratamiento de la ELA a nivel mundial. Los próximos ensayos clínicos serán cruciales para validar aún más la seguridad y eficacia de la terapia y establecer un nuevo estándar en el tratamiento de la ELA.
