Jupiter, Florida, 1 de julio de 2025 – Un avance prometedor en la lucha contra el mortal tumor cerebral glioblastoma: científicos del Wertheim UF Scripps Institute for Biomedical Innovation & Technology han desarrollado un fármaco experimental llamado MT-125 que hace que el agresivo tipo de cáncer sea más sensible a la radioterapia y la quimioterapia, al tiempo que bloquea su capacidad para invadir el tejido circundante. La FDA, el organismo regulador de medicamentos de EE. UU., ha concedido la aprobación para ensayos clínicos como posible tratamiento de primera línea, según revela un nuevo estudio publicado el martes en la revista Cell.
Cada año, aproximadamente 14.000 personas en EE. UU. reciben el diagnóstico de glioblastoma, una de las formas más agresivas de cáncer cerebral con una esperanza de vida media de solo 14 a 16 meses. Las terapias estándar como la cirugía, la radioterapia y la quimioterapia alcanzan sus límites en la mitad de los pacientes, ya que un subtipo del tumor no responde a ningún medicamento contra el cáncer aprobado. "Se necesitan urgentemente nuevas opciones de tratamiento para estos pacientes", subraya la Dra. Courtney Miller, profesora y directora académica del Wertheim UF Scripps Institute, así como miembro del University of Florida Health Cancer Center. "Estamos trabajando intensamente para dar esperanza a estos pacientes".
Un nuevo enfoque: las miomotores como objetivo
El equipo de Miller se ha centrado en las llamadas miomotores, proteínas a nanoescala que, como máquinas moleculares, convierten la energía de la célula en movimiento. Estos motores permiten a las células moverse, conectarse o cambiar de forma, características que las células cancerosas utilizan para crecer y propagarse. "Las miomotores son puntos de ataque prometedores para terapias, no solo en el cáncer, sino también en otras enfermedades", explica Miller.
En colaboración con el químico medicinal Dr. Theodore Kamenecka y el biólogo estructural Dr. Patrick Griffin, Miller desarrolló una serie de candidatos a fármacos que bloquean selectivamente las miomotores. El MT-125, el candidato más prometedor, se probó en cuanto a su potencial oncológico en cooperación con el Dr. Steven Rosenfeld, neurooncólogo de la Clínica Mayo en Jacksonville.
Cuádruple ataque al tumor
Los resultados del estudio, que también se publicaron en un artículo complementario en Cell el 10 de junio, son alentadores: MT-125 actúa contra los glioblastomas de cuatro maneras cruciales. En primer lugar, hace que las células tumorales resistentes a la radiación sean susceptibles a la radiación. En segundo lugar, provoca la formación de células multinucleadas que ya no pueden dividirse y, por lo tanto, se marcan para la muerte celular. En tercer lugar, bloquea la capacidad de las células cancerosas para contraerse y cambiar de forma, lo que impide su propagación en el cerebro. En cuarto lugar, MT-125, en combinación con quimioterápicos como el inhibidor de quinasa Sunitinib, muestra un efecto particularmente fuerte.
«En estudios con animales, la combinación de MT-125 con inhibidores de quinasa condujo a largos períodos sin enfermedad, que no habíamos visto antes en estos modelos», dice Rosenfeld. Especialmente notable: las células cancerosas son significativamente más sensibles a MT-125 que las células sanas, y la corta vida media del fármaco en el cuerpo permite una administración pulsátil que minimiza los problemas de toxicidad.
Optimismo cauto
A pesar de los prometedores resultados, se debe mantener la cautela. «Muchos fármacos que funcionan en ratones fracasan en ensayos clínicos en humanos debido a diferencias biológicas», advierte Rosenfeld. Se necesitará tiempo y más estudios para determinar si MT-125 supone el avance esperado. Sin embargo, la aprobación de la FDA para ensayos clínicos marca un paso importante.
«Los pacientes con glioblastoma esperan un avance», dice Miller. «Avanzamos tan rápido como es posible para convertir esta esperanza en realidad». Los científicos planean ahora probar la seguridad y eficacia de MT-125 en los próximos ensayos clínicos, con la esperanza de desarrollar una nueva arma en la lucha contra esta devastadora enfermedad.
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Créditos
Imagen cortesía de Steven Rosenfeld MD PhD y Courtney Miller PhD
