Según el acuerdo, Skyhawk utilizará su plataforma patentada SkySTAR® (Skyhawk Small Molecule Therapeutics for Alternative Splicing of RNA), basada en biología computacional, IA y aprendizaje automático, para identificar moléculas pequeñas dirigidas a dianas de ARN específicas seleccionadas por Merck KGaA. Se espera que estas moléculas corrijan errores de empalme del ARN que desempeñan un papel en enfermedades neurológicas como la enfermedad de Huntington, la ataxia espinocerebelosa o la demencia frontotemporal, ofreciendo una alternativa a los enfoques convencionales como los oligonucleótidos antisentido o las terapias génicas, que a menudo fallan en la barrera hematoencefálica. La colaboración combina la experiencia de Skyhawk en la modulación del ARN con la experiencia de Merck KGaA en el desarrollo y comercialización de fármacos para desbloquear nuevas opciones de tratamiento para mecanismos de enfermedades previamente difíciles de alcanzar.
Skyhawk dirigirá la fase de descubrimiento y desarrollo preclínico, mientras que Merck KGaA asumirá la responsabilidad del desarrollo clínico y la comercialización en caso de ejercer una opción. Skyhawk tiene derecho a recibir pagos por hitos, así como regalías escalonadas sobre las ventas futuras, con un valor total de la cooperación superior a 2.000 millones de dólares.
La asociación complementa las colaboraciones existentes de Skyhawk con empresas como Ipsen (1.800 millones de dólares para enfermedades neurológicas, 2024), Vertex (2.200 millones de dólares), Biogen, Sanofi, Takeda y otras, lo que subraya el atractivo de la plataforma SkySTAR®. La cartera interna de Skyhawk incluye SKY-0515, un candidato en un ensayo de fase 2/3 (FALCON-HD) para la enfermedad de Huntington, que mostró una reducción del 72 % en el ARNm HTT dañino en datos de fase 1, así como SKY-1300 y SKY-1500 para la ataxia espinocerebelosa tipo 3 y la demencia frontotemporal.
La cooperación refleja el enfoque estratégico de Merck KGaA en tecnologías innovadoras, especialmente tras la adquisición de SpringWorks Therapeutics por 3.400 millones de dólares en julio de 2025, que amplió la cartera de neurología con Ogsiveo (para tumores desmoides) y Gomekli (para neurofibromatosis tipo 1). El movimiento se produce en un momento en que Merck KGaA se prepara para la inminente expiración de la patente de Mavenclad (2026), un éxito de ventas para la esclerosis múltiple, y busca nuevas áreas de crecimiento.
La modulación del empalme de ARN se considera una nueva modalidad prometedora, ya que permite influir en las llamadas proteínas diana "no tratables" a nivel de ARN, antes de que se produzcan proteínas defectuosas. La capacidad de Skyhawk para desarrollar moléculas oralmente biodisponibles que superan la barrera hematoencefálica hace que la plataforma sea particularmente atractiva para indicaciones neurológicas. Sin embargo, la traslación de datos preclínicos a éxitos clínicos sigue siendo un desafío, y la competencia de empresas como Ionis Pharmaceuticals o Biogen, que también persiguen enfoques dirigidos al ARN, es considerable.
Antecedentes: Skyhawk Therapeutics, fundada en 2018 en Waltham, Massachusetts, se especializa en moléculas pequeñas que corrigen errores de empalme de ARN y cuenta con una amplia cartera en neurología, oncología y enfermedades autoinmunes. La plataforma SkySTAR® utiliza bases de datos públicas y propietarias, así como IA, para desarrollar candidatos a fármacos precisos. La asociación con Merck KGaA refuerza la posición de Skyhawk como actor líder en la modulación de ARN y subraya el creciente interés de la industria farmacéutica en este enfoque innovador.
