A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA concedeu o estatuto de Fast Track Designation à terapia siRNA experimental BW-20805 da Argo Biopharmaceutical Co., Ltd. O medicamento destina-se ao angioedema hereditário (AEH), uma doença genética rara com inchaços súbitos e imprevisíveis que podem ser fatais em casos graves.
BW-20805 é uma terapia siRNA que inibe seletivamente a expressão do gene pré-calicreína (PKK) no fígado – um alvo validado no AEH. A empresa espera que isto resulte na prevenção a longo prazo de ataques de AEH. Atualmente, está em curso um estudo global de Fase II aberto em pacientes adultos com AEH; a conclusão primária está prevista para o segundo semestre de 2026. Subsequentemente, estão planeados estudos de Fase III.
O estatuto de Fast Track da FDA visa acelerar o desenvolvimento e a revisão de medicamentos para doenças graves com necessidades médicas não satisfeitas. Permite uma comunicação intensiva com a agência, a submissão contínua de dados de registo e, potencialmente, uma revisão acelerada.
O AEH afeta cerca de 1,5 em cada 100.000 pessoas em todo o mundo. Os tratamentos profiláticos atuais requerem administrações frequentes, pelo que há uma necessidade urgente de opções de longa duração. BW-20805 visa prevenir eficazmente os ataques através da redução significativa e sustentada de PKK no plasma.
A Argo Biopharma, uma empresa de biotecnologia clínica sediada em Xangai e Nova Iorque, está a desenvolver terapias de RNAi para várias indicações, incluindo doenças cardiovasculares, infeções virais, distúrbios metabólicos e doenças raras. BW-20805 é um de sete candidatos em desenvolvimento clínico.
Mais informações estão disponíveis no website da empresa: www.argobiopharma.com.
