Neuronata-R®-Phase-3-Ergebnisse bestätigen Nutzen in ALS-Untergruppe
Das südkoreanische Biotechnologieunternehmen CorestemChemon Inc. (KOSDAQ: 166480) hat auf dem PACTALS 2025-Kongress in Melbourne, Australien, Ergebnisse der Phase-3-Studie ALSUMMIT zu seiner Stammzelltherapie Neuronata-R® (Lenzumestrocel) für amyotrophe Lateralsklerose (ALS) präsentiert. Obwohl die Studie die primären und sekundären Endpunkte insgesamt nicht erreichte, zeigten Patienten mit langsameren Krankheitsverläufen signifikante Verbesserungen in der Funktionserhaltung und Atmungskapazität. In der Untergruppe der Slow-Progressor-Patienten führte Neuronata-R®, eine autologe Therapie mit mesenchymalen Stammzellen (MSC) aus dem Knochenmark, nach 12 Monaten zu einer ALSFRS-R-Skala von 31,2 Punkten gegenüber 26,4 im Placebo (p=0,001). Die kombinierte Bewertung von Funktion und Überleben (CAFS) ergab Werte von 20,95 und 24,78 im Vergleich zu 17,92 im Placebo (p=0,024 und 0,041). Die langsame Vitalkapazität (SVC) betrug 62,2 Prozent gegenüber 50,6 Prozent (p=0,017 in Studiegruppe 2). Diese Ergebnisse deuten auf eine Erhaltung der Lebensqualität und Überlebenschancen hin. Biomarker-Analysen zeigten anhaltende Reduktionen des Neurofilament light chain (NfL)…

