منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) حالة المسار السريع (Fast Track Designation) للعلاج التجريبي بالـ siRNA BW-20805 من شركة Argo Biopharmaceutical Co., Ltd. يستهدف هذا الدواء الوذمة الوعائية الوراثية (HAE)، وهي حالة وراثية نادرة تتميز بتورم مفاجئ وغير متوقع يمكن أن يكون مهددًا للحياة في الحالات الشديدة.
BW-20805 هو علاج بالـ siRNA يثبط بشكل انتقائي التعبير عن جين البريكاليكرين (PKK) في الكبد - وهو هدف مثبت في HAE. تتوقع الشركة أن يؤدي ذلك إلى وقاية طويلة الأمد من نوبات HAE. تجري حاليًا دراسة عالمية مفتوحة من المرحلة الثانية على مرضى HAE البالغين؛ ومن المتوقع الانتهاء منها في النصف الثاني من عام 2026. تليها دراسات من المرحلة الثالثة.
تهدف حالة المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية إلى تسريع تطوير واختبار الأدوية للحالات الخطيرة التي تعاني من حاجة طبية غير ملباة. وهي تتيح تبادلًا مكثفًا مع الهيئة، وتقديمًا متداولًا لملفات التسجيل، وربما مراجعة معجلة.
تؤثر الوذمة الوعائية الوراثية على حوالي 1.5 من كل 100,000 شخص حول العالم. تتطلب العلاجات الوقائية الحالية إعطاءات متكررة، مما يجعل الحاجة ماسة إلى خيارات طويلة المفعول. يهدف BW-20805 إلى الوقاية بفعالية من النوبات عن طريق تقليل PKK في البلازما بشكل كبير ومستمر.
تقوم Argo Biopharma، وهي شركة تكنولوجيا حيوية سريرية مقرها في شنغهاي ونيويورك، بتطوير علاجات RNAi لمؤشرات مختلفة، بما في ذلك أمراض القلب والأوعية الدموية، والعدوى الفيروسية، واضطرابات التمثيل الغذائي، والأمراض النادرة. BW-20805 هو أحد سبعة مرشحين قيد التطوير السريري.
مزيد من المعلومات متاحة على موقع الشركة: www.argobiopharma.com.
