马萨诸塞州剑桥市，2024年5月14日/PRNewswire/ — NeuroSense Therapeutics（纳斯达克股票代码：NRSN）（“NeuroSense”）是一家开发严重神经退行性疾病新疗法的公司，今日宣布已与临床试验分析和优化领域的因果机器学习（ML）先驱PhaseV合作，就PrimeC作为肌萎缩侧索硬化症（ALS）治疗的计划3期试验达成合作。
作为合作的一部分，PhaseV使用因果ML对NeuroSense的PARADIGM 2b期研究进行了独立分析，并预测PrimeC作为ALS治疗的计划3期试验在多个亚组中具有很高的成功概率。外部结果提供了重要见解，将极大地指导研究设计、患者招募并确保成本效益。
NeuroSense Therapeutics最近公布了其ALS领先候选药物PrimeC的2b期试验（PARADIGM）的积极疗效和安全性数据，并计划在未来几个月内启动3期关键试验。除了PrimeC在按方案（per-protocol）人群中显示出比安慰剂统计学上显著减缓37%的疾病进展（根据ALSFRS-R评分衡量，p=0.03）外，该公司还宣布在经过6个月治疗后，根据预先指定的按方案（PP）人群分析，接受PrimeC治疗的高风险ALS患者的疾病进展统计学上显著减缓了43%（p=0.02）。PrimeC与安慰剂相比所显示的疾病进展减缓，在ALSFRS-R评分上相当于PrimeC占优5.04分（置信区间：0.862, 9.214；n=38）。根据欧洲肌萎缩侧索硬化症治疗网络（ENCALS）的风险因素定义，高风险患者是指疾病快速进展风险较高的患者，约占ALS总人口的50%。
