BrainStorm Cell Therapeutics Inc. (NASDAQ: BCLI) 是一家领先的神经退行性疾病成人干细胞疗法开发商，今日宣布已收到美国食品药品监督管理局 (FDA) 根据特殊方案评估 (SPA) 就其 ALS 3b 期 NurOwn® 试验设计发出的书面协议。
与 FDA 的 SPA 协议验证了计划中的 NurOwn ALS 3b 期试验的临床试验方案和统计分析，证明其足以支持未来 ALS 的 BLA（生物制品许可申请）。
3b 期试验（研究 BCT-006-US）将是一项分两部分的多中心研究，旨在评估 NurOwn 对 ALS 患者的疗效和安全性。入选标准将招募疾病早期阶段的参与者，其 ALS 症状（包括肢体无力）在先前 24 个月内出现，筛选时所有 ALSFRS-R 项目≥2，并且直立时的肺活量≥预测值的 65%。患者还将允许接受已批准的标准护理的伴随治疗。
A 部分为期 24 周的双盲、安慰剂对照期。计划招募约 200 名患者，并以 1:1 的比例随机分配到 NurOwn 或安慰剂治疗组。将有一个六到九周的筛选期，在此期间，符合条件的参与者将接受一次骨髓抽吸手术，以获取用于制造每位参与者在试验期间的 NurOwn 治疗的间充质干细胞 (MSC)。然后，患者将以 1:1 的比例随机分组，通过三次重复的鞘内注射接受 NurOwn 或安慰剂治疗，每八周一次。所有完成 A 部分的符合条件的患者可以选择进入 B 部分，这是一个为期 24 周的开放标签延长期，在此期间所有参与者将每八周接受三次重复的鞘内注射 NurOwn 治疗。
主要疗效终点是从基线到第 24 周的修订版肌萎缩侧索硬化症功能评定量表 (ALSFRS-R) 总评分的变化。试验的主要推断将基于结合功能和生存评估 (CAFS) 的 p 值，以考虑试验中观察到的死亡率。将收集脑脊液 (CSF) 和血液样本，用于分析神经炎症、神经退行性和神经保护的生物标志物。独立的 डेटा मॉनिटरिंग कमेटी (DMC) 将监测试验参与者的安全性。
