Medivir AB (NASDAQ: MVIR) (STO: MVIR)，一家专注于开发高未满足医疗需求领域创新癌症疗法的制药公司，今日宣布其选择性Cathepsin K抑制剂MIV-711已获得罕见儿科疾病指定（RPDD）以及孤儿药指定（ODD），用于治疗Legg-Calvé-Perthes病（LCPD）。
FDA将罕见儿科疾病定义为一种严重或危及生命的疾病，其疾病表现主要影响0至18岁之间的个体。被认定为“罕见”的儿科疾病在美国影响的人数少于200,000人。获得RPDD指定后，MIV-711将有资格获得加速审查，并且在获得LCPD上市批准后，该公司可能有资格获得FDA的优先审查凭证。该凭证可用于申请后续上市申请的优先审查，也可出售给其他公司使用。
“LCPD是一种对日常生活有重大影响且有长期后遗症风险的疾病，目前尚无有效疗法。患有LCPD的儿童由于疾病导致的强制性不动，常常会肥胖和抑郁。超过一半的儿童患侧腿比健侧腿短，约50%的儿童会出现髋关节畸形，最终导致骨关节炎。我们很高兴MIV-711获得了FDA的RPDD指定，并有潜力成为首个获批的治疗选择。我们认为合作是推动MIV-711开发以确保开发速度的绝佳机会，”Medivir首席执行官Jens Lindberg表示。
要获得RPDD指定，必须有支持性数据表明该药物可能对疾病有效。MIV-711在LCPD特异性动物模型中已证明能够预防股骨头畸形，并对骨吸收的生物标志物产生积极影响，同时不影响正常的骨骼形成。同样，临床研究表明MIV-711可预防骨关节炎患者的骨吸收，这进一步支持了其在LCDP中的潜在临床益处。
