NS Pharma, Inc.(NS Pharma)是日本新药株式会社(Nippon Shinyaku Co., Ltd.)的子公司,该公司宣布,用于治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne)的VILTEPSO®(通用名:viltolarsen)的Galactic53研究已在《Scientific Reports》杂志上发表。该论文“viltolarsen在可独立行走和不可独立行走杜氏肌营养不良症男性患者中的安全性和有效性”包含了对一项开放标签多中心研究数据的评估,该研究首次评估了viltolarsen对杜氏肌营养不良症患者肺功能的影响。
十名可独立行走和十名不可独立行走、年龄在八岁及以上、且已确诊的可以外显子53跳跃治疗的抗肌萎缩蛋白基因缺失的参与者,接受了每周一次、每次80 mg/kg的静脉注射药物,持续48周。安全性被评估为主要终点,肺功能和运动功能被评估为次要疗效终点。将肺部终点与具有匹配患者背景的自然病史数据进行比较,作为对照组。
