Chronische Nierenerkrankungen (CKD) betreffen weltweit mehr als 700 Millionen Menschen. Sie werden durch genetische und umweltbedingte Faktoren sowie bestehende Erkrankungen verursacht. Zu den bekannten genetischen Risikofaktoren für CKD zählen Mutationen im Gen APOL1 . Diese kommen in den meisten Bevölkerungsgruppen selten vor, doch bei bis zu 13 Prozent der Menschen westafrikanischer Herkunft sind zwei Risikovarianten vorhanden, weitere 38 Prozent besitzen eine Kopie (Träger). Die Ursachen der APOL1 -vermittelten Nierenerkrankung (AMKD) sind derzeit noch nicht gut verstanden und es mangelt an Behandlungsmöglichkeiten. Um AMKD besser zu verstehen, haben Siebe Spijker und sein Team von der Universität Leiden in den Niederlanden Stammzellen aus Hautbiopsien von AMKD-Patienten gewonnen und daraus mikroskopische Strukturen, sogenannte Nieren-Organoide, hergestellt, die Aspekte der menschlichen Nierenfunktion modellieren können. In einigen dieser Organoide wurden die APOL1- Mutationen gentechnisch korrigiert. Die Forschungsergebnisse wurden heute in Stem Cell Reports veröffentlicht . Durch eine Reihe von Labortests haben die Forscher herausgefunden, dass APOL1- Mutationen die ordnungsgemäße Funktion… 

Wissenschaftler des Montefiore Einstein Comprehensive Cancer Center (MECCC) und des Albert Einstein College of Medicine haben in einer bahnbrechenden Studie erstmals nachgewiesen, dass Glioblastome – die tödlichste Form von Hirnkrebs – nicht nur das Gehirn, sondern auch den Schädelknochen schädigen, die Zusammensetzung des Schädelknochenmarks verändern und die Immunantwort des Körpers beeinträchtigen. Die Ergebnisse, veröffentlicht am 3. Oktober 2025 in Nature Neuroscience, zeigen, dass Medikamente zur Verhinderung von Schädelknochenverlust die Aggressivität des Krebses steigern können. „Unsere Entdeckung, dass dieser schwer behandelbare Hirnkrebs mit dem Immunsystem des Körpers interagiert, könnte erklären, warum bisherige Therapien – die Glioblastome als lokale Erkrankung betrachten – gescheitert sind“, sagte die Hauptautorin Jinan Behnan, Ph.D., Assistenzprofessorin in der Abteilung für Neurochirurgie und Mikrobiologie & Immunologie am Einstein College und Mitglied des MECCC. „Dies könnte zu neuen, effektiveren Behandlungsstrategien führen.“ Nach Angaben des National Cancer Institute (NCI) werden… 

Eine bahnbrechende Langzeitstudie der Childhood Arthritis and Rheumatology Research Alliance (CARRA), veröffentlicht am 3. Oktober 2025 in Arthritis & Rheumatology, zeigt, dass die frühzeitige Anwendung von Biologika die Behandlungsergebnisse bei Kindern mit polyartikulärer juveniler idiopathischer Arthritis (poly JIA) deutlich verbessert. Die Ergebnisse stammen aus der STOP-JIA-Studie (Start Time Optimization of Biologics in Polyarticular Juvenile Idiopathic Arthritis), die im CARRA-Register fast 300 Kinder über drei Jahre begleitete. Die Studie verglich verschiedene CARRA-Konsensbehandlungspläne (CTPs) und stellte fest, dass Kinder, die frühzeitig eine Kombination aus Biologika und Methotrexat erhielten (Early Combination CTP), bessere Ergebnisse erzielten und längere Phasen inaktiver Krankheit verzeichneten als jene, die mit Methotrexat allein begannen und erst bei Bedarf ein Biologikum hinzufügten (Step-Up CTP). Eine separate Analyse ergab, dass Patienten, die innerhalb von zwei Monaten nach Diagnose mit Biologika behandelt wurden, die beste Krankheitsentwicklung zeigten. „Diese Ergebnisse verdeutlichen, dass eine… 

Das Biotechnologieunternehmen Rocket Pharmaceuticals hat seinen Antrag auf Zulassung einer Gentherapie für die Fanconi-Anämie, eine seltene genetische Erkrankung, bei der das Knochenmark nicht genügend gesunde Blutzellen produziert, freiwillig zurückgezogen. Die Entscheidung wurde am Freitag, dem 3. Oktober 2025, bekanntgegeben und ist Teil einer strategischen Neuausrichtung des Unternehmens, die im Juli eingeleitet wurde. Laut einer Meldung von Endpoints News und weiteren Quellen zielt die Maßnahme darauf ab, Ressourcen auf Programme mit klareren regulatorischen und kommerziellen Perspektiven zu konzentrieren. Die Gentherapie, bekannt unter den Namen RP-L102 oder mozafancogene autotemcel (Fanca-cel), basiert auf einer lentiviralen Vektorbasierten Methode, bei der autologe hämatopoetische Stammzellen mit einer funktionalen Kopie des FANCA-Gens modifiziert werden. Fanconi-Anämie betrifft etwa 60 bis 70 Prozent der Patienten durch Mutationen im FANCA-Gen, die die DNA-Reparatur behindern und zu Knochenmarksversagen führen. Die Therapie wurde in einer Phase-1/2-Studie (NCT03157804) getestet, deren erste Daten bereits…