Pierre Fabre Laboratoires hat heute bekannt gegeben, dass der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) eine positive Stellungnahme zur Zulassung von BRAFTOVI® (Encorafenib) in Kombination mit MEKTOVI® (Binimetinib) zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit fortgeschrittenem nicht-kleinzelligem Lungenkrebs (NSCLC) mit einer BRAFV600E-Mutation abgegeben hat. Die positive Stellungnahme wird nun der Europäischen Kommission vorgelegt, und eine Entscheidung über die EU-Zulassung wird noch in diesem Jahr erwartet. Die positive Stellungnahme des CHMP basiert auf den Daten der globalen, offenen, multizentrischen, nicht-randomisierten Phase-II-PHAROS-Studie, an der 98 Patienten aus 56 Studienzentren in 5 Ländern teilgenommen haben.[1] In der primären Analyse (Stichtag: 22. September 2022) wurde der primäre Endpunkt der Studie (objektive Ansprechrate [ORR], bestimmt durch unabhängige radiologische Untersuchung [IRR]) erreicht. Die PHAROS-Studie hat gezeigt, dass BRAFTOVI® und MEKTOVI® bei Patienten mit fortgeschrittenem NSCLC mit einer BRAFV600E-Mutation einen signifikanten klinischen Nutzen mit einer ORR von 75 % (95… 

As highly accurate blood tests for Alzheimer’s disease are moving closer to use in physician’s offices, new research suggests that they may revolutionize the accuracy of diagnosis and provide a cleaner, quicker path to research participation and treatment, according to data reported today at the Alzheimer’s Association International Conference® (AAIC®) 2024, in Philadelphia and online. Blood tests that accurately and reliably detect Alzheimer’s hallmark brain changes signal a shift to simpler, more accurate and earlier detection and diagnosis, potentially superseding current methods that are expensive, invasive and not always accessible.A blood test was around 90% accurate in identifying Alzheimer’s disease in patients with cognitive symptoms seen in primary care and at specialized memory care clinics. In the research study, primary care physicians were 63% accurate and specialists were 73% accurate when not using the blood test.Blood tests, once they are… 

Stealth BioTherapeutics Inc. (the „Company“ or „Stealth“), a clinical-stage biotechnology company focused on the discovery, development and commercialization of novel therapies for diseases involving mitochondrial dysfunction, today announced completion of the mid-cycle review meeting with the U.S. Food and Drug Administration („FDA“) regarding its New Drug Application („NDA“) for elamipretide for the treatment of Barth syndrome. If approved, elamipretide would be the first therapy for Barth syndrome, an ultra-rare, progressive, life-shortening, cardioskeletal disease that affects approximately 150 individuals in the United States. The FDA has confirmed its intent to hold an advisory committee meeting, which the Company expects will occur this fall. The NDA for elamipretide was granted priority review and has been assigned a Prescription Drug User Fee Act („PDUFA“) action date of January 29, 2025.