أعلنت مؤسسة باركنسون اليوم عن إطلاق برنامج تجريبي جديد، وهو ملاح التجارب لمرض باركنسون. يهدف هذا البرنامج إلى تسريع عملية تجنيد المشاركين في التجارب السريرية التي تركز على الجينات، وهو يبني على نجاحات الدراسة الجارية PD GENEration. الهدف هو إعلام المشاركين في الدراسة الجينية حول فرص المشاركة في التجارب وتزويدهم بالدعم النشط للمشاركة في التجارب السريرية الموجهة.
تعزيز العلاجات القائمة على الجينات
تهدف المبادرة إلى إشراك الأشخاص المصابين بمرض باركنسون المشاركين في دراسة PD GENEration بشكل استراتيجي في التجارب السريرية التي تختبر علاجات لطفرات جينية محددة مرتبطة بمرض باركنسون. "شارك أكثر من 25,000 شخص مصاب بمرض باركنسون بالفعل في PD GENEration. بمجرد أن يعرفوا ارتباطهم الجيني بالمرض، يمكنهم المشاركة بنشاط في التجارب السريرية، مما يسرع فهمنا لـ المرض"، أوضح جون إل. لير، رئيس ومدير تنفيذي لمؤسسة باركنسون. "هذا البرنامج التجريبي هو خطوة مثيرة في تطوير دراستنا الجينية الدولية، التي تقدم اختبارات جينية مجانية واستشارات."
دراسة PD GENEration، التي بدأت في عام 2019، هي الأولى من نوعها التي تقدم اختبارات جينية واسعة النطاق للجينات ذات الصلة سريريًا لمرض باركنسون، وتعيد النتائج في شكل استشارات جينية شخصية باللغة الإنجليزية أو الإسبانية. وهذا يمكّن المصابين وأطبائهم من اتخاذ قرارات مستنيرة بشأن العلاج والمشاركة في دراسات محددة.
التحديات والفرص
على الرغم من إمكانات الدراسات التي تركز على الجينات، إلا أنها تواجه تحديات مثل محدودية التمويل وصعوبات في تجنيد المشاركين. سيعمل ملاح التجارب لمرض باركنسون بشكل استراتيجي مع المشاركين في دراسة PD GENEration الذين يستوفون معايير مثل هذه الدراسات. يجب أن تخضع جميع التجارب السريرية المشاركة للوائح إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) وأن تتم الموافقة عليها من قبل مجلس المراجعة المؤسسية (IRB) وأن تقوم بتجنيد مشاركين في الولايات المتحدة.
"من خلال PD GENEration، نعلم أن المزيد من الأشخاص مما كان متوقعًا لديهم طفرة جينية مرتبطة بمرض باركنسون"، قال جيمس بيك، دكتوراه، نائب الرئيس التنفيذي وكبير المسؤولين العلميين في مؤسسة باركنسون. "هذا يؤكد الحاجة إلى اختبارات شاملة ويظهر أن المزيد من الأشخاص قد يكونون مؤهلين للعلاجات الموجهة جينيًا. نحن أقرب بخطوة إلى استخدام سجلات الجينات العالمية لمرض باركنسون مثل PD GENEration لتطوير خيارات علاجية جديدة."
وجهات نظر شخصية
Daniel Rothschild, a participant in the PD GENEration study, emphasized the personal benefit: “Thanks to the insights from PD GENEration, I can focus my participation in research on studies that address my specific genetic mutation. My participation, which originally stemmed from a desire to learn more about my diagnosis, could now help others by accelerating research.”
About the Parkinson's Foundation
Since 1957, the Parkinson's Foundation has been dedicated to improving the lives of people with Parkinson's and advancing research toward a cure. The organization has invested over $474 million in research and clinical care. Parkinson's is the second-most common neurodegenerative disease in the U.S., affecting about one million Americans and leading to nearly 90,000 new diagnoses annually. The disease causes motor symptoms like tremors and reduced facial expression, as well as non-motor symptoms like depression and anxiety. There is currently no cure.
Support and further information
The program is supported by the Global Parkinson’s Genetics Program (GP2), an initiative of Aligning Science Across Parkinson’s (ASAP). More information about the PD GENEration study is available at Parkinson.org/PDGENEration or by calling 1-800-4PD-INFO (473-4636).
For questions about participation: Genetics@Parkinson.org.
Currently enrolling Parkinson's studies can be found on the Parkinson's Foundation website at https://www.parkinson.org/advancing-research/join-study.
Source: Parkinson's Foundation
