Heidelberg – Eine personalisierte PRAME-spezifische T-Zell-Therapie hat bei einem Jugendlichen mit fortgeschrittenem, therapierefraktärem metastasiertem Nephroblastom (Wilms-Tumor) zu einer vollständigen Rückbildung geführt. Das berichtet das Hopp-Kindertumorzentrum Heidelberg (KiTZ) im New England Journal of Medicine (DOI: 10.1056/NEJMc2605154).
Der Patient erkrankte im Alter von sieben Jahren an einem Nephroblastom und erlitt über zehn Jahre hinweg mehrere Rückfälle mit Metastasen in Lunge, Leber, Becken und Gehirn. Molekulare Analysen im INFORM-Sequenzierungsprogramm zeigten eine hohe Expression des Antigens PRAME auf den Tumorzellen. Daraufhin wurden die T-Zellen des Patienten genetisch so verändert, dass sie PRAME erkennen und die Krebszellen angreifen können. Die Herstellung dauerte sieben Tage; die Infusion erfolgte im Juli 2025.
Neun Tage nach der Gabe fanden sich T-Zellen im Tumor und absterbende Krebszellen. Drei Monate später waren in einer Biopsie keine lebenden Tumorzellen mehr nachweisbar. Fast ein Jahr nach der Behandlung zeigt der Patient keine Anzeichen aktiver Erkrankung, ist in ausgezeichnetem Zustand und nimmt an Radrennen teil.
Behandelnder Arzt Christian Seitz erklärte, die Entscheidung für den Heilversuch beruhe auf vielversprechenden Daten aus Erwachsenenstudien des Partners Immatics. Olaf Witt, Direktor des KiTZ, betonte, PRAME komme in vielen Hochrisiko-Tumoren von Kindern und Jugendlichen vor und sei daher ein attraktives Ziel. Für 2027 ist die klinische Studie „PRAMEtime“ geplant, in der bis zu 18 Kinder und Jugendliche mit PRAME-positiven soliden Tumoren behandelt werden sollen. Die Dietmar Hopp Stiftung fördert das Vorhaben mit 1,8 Millionen Euro.
