FDA schränkt Einsatz von Bluebird Bios Gentherapie Skysona aufgrund erhöhten Krebsrisikos ein
Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat den Einsatz der Gentherapie Skysona von Bluebird Bio eingeschränkt, nachdem ein Anstieg von Krebserkrankungen bei behandelten Patienten gemeldet wurde. Skysona, das 2022 für die Behandlung der seltenen neurologischen Erkrankung zerebrale Adrenoleukodystrophie (CALD) zugelassen wurde, darf nun nur noch bei Patienten ohne geeignete alternative Behandlungsmöglichkeiten, wie etwa einen passenden Spender für eine Stammzelltransplantation, eingesetzt werden. Diese Entscheidung folgt auf Berichte über ein erhöhtes Risiko für hämatologische Malignome, insbesondere myelodysplastisches Syndrom (MDS) und akute myeloische Leukämie (AML), die mit der Therapie in Verbindung gebracht werden. Hintergrund und Sicherheitsbedenken Skysona (Elivaldogene autotemcel) ist eine Gentherapie, die darauf abzielt, die Progression von CALD, einer seltenen Erbkrankheit, die hauptsächlich junge Jungen betrifft, zu verlangsamen. Die Krankheit wird durch Mutationen im ABCD1-Gen verursacht, die zu einer Anhäufung schädlicher Fettsäuren im Gehirn und Rückenmark führen, was die Myelinschicht um…




