RedHill Biopharma Ltd. (Nasdaq: RDHL) („RedHill“ or the „Company“), a specialty biopharmaceutical company, today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has granted orphan-drug designation to opaganib for treatment of neuroblastoma, a type of childhood cancer that develops from immature nerve cells and accounts for 15% of all pediatric cancer-related deaths. Orphan Drug designation provides for a seven-year marketing exclusivity period should opaganib be approved in neuroblastoma and may confer additional benefits such as accelerated development and review times, potential grant funding and possible tax credits. Neuroblastoma usually affects children aged five or younger but does also occur in older children. In the United States, approximately 650 new cases are diagnosed each year, accounting for around 10% of all childhood cancer cases. Treatment typically involves a combination of surgery, chemotherapy, radiation therapy, and sometimes targeted therapy or immunotherapy.… 

In unserem Körper ist die Entsorgung beschädigter Zellbestandteile unerlässlich für die Aufrechterhaltung von Geweben und Organen. Ein internationales Forschungsteam unter der Federführung der Universität Bonn hat nun wesentliche Einblicke in die Regulation eines beteiligten Entsorgungssystems erzielt. Demnach wird dieses durch Krafttraining aktiviert. Die Befunde könnten die Grundlage für neue Therapien gegen Herzversagen und Nervenerkrankungen bilden und auch zum Gelingen bemannter Weltraummissionen beitragen. Die Ergebnisse werden in der aktuellen Ausgabe des Fachmagazins „Current Biology“ vorgestellt. https://www.cell.com/current-biology/fulltext/S0960-9822(24)01027-3

Forscher der NYU Grossman School of Medicine (New York, NY, USA) entwickelten PRESS, indem sie auf eine Niedrigdosis-Epinephrin-Aggregometrietechnik umstellten, die eine Hyperreaktivität besser anzeigt als frühere Hochdosistests. Diese Methode ermittelte hyperreaktive Thrombozyten anhand ihrer Reaktion auf einen minimalen Reiz. Um über die Grenzen spezialisierter Labortechniken hinauszugehen, entwickelte das Team PRESS als standardisierbaren, genetisch basierten Score zur Vorhersage des kardiovaskulären Risikos. Dieses Tool wurde für eine breite Anwendung konzipiert und vermeidet die Variabilität direkter Thrombozytentests. Die Forscher bestätigten die klinische Relevanz von PRESS in einer Studie, in der schwere kardiovaskuläre Ereignisse bei Patienten beobachtet wurden, die sich Eingriffen zur Beseitigung verstopfter Arterien unterzogen. Beim Vergleich von PRESS mit Ergebnissen der herkömmlichen Aggregometrie und der Untersuchung der diagnostischen Leistungsfähigkeit bei verschiedenen Patientengruppen stellten sie fest, dass höhere PRESS-Werte mit einer Zunahme kardiovaskulärer Ereignisse korrelierten. Die am 20. August online in Nature Communications…