Skyhawk Therapeutics, Inc., ein führendes Biotechnologieunternehmen im Bereich der Entwicklung kleiner Moleküle zur Modulation der RNA-Expression hat eine strategische Forschungskooperation mit Merck KGaA, Darmstadt, Deutschland, bekanntgegeben. Die Partnerschaft, mit einem Gesamtwert von über 2 Milliarden US-Dollar, zielt auf die Entdeckung neuartiger RNA-gerichteter kleiner Moleküle für ausgewählte neurologische Erkrankungen mit hohem ungedecktem medizinischem Bedarf ab. Im Rahmen der Vereinbarung nutzt Skyhawk seine proprietäre SkySTAR®-Plattform (Skyhawk Small Molecule Therapeutics for Alternative Splicing of RNA), die auf computergestützter Biologie, KI und maschinellem Lernen basiert, um kleine Moleküle zu identifizieren, die auf spezifische RNA-Ziele abzielen, die von Merck KGaA ausgewählt wurden. Diese Moleküle sollen RNA-Spleißfehler korrigieren, die bei neurologischen Erkrankungen wie Huntington-Krankheit, spinocerebellärer Ataxie oder frontotemporaler Demenz eine Rolle spielen, und bieten eine Alternative zu herkömmlichen Ansätzen wie Antisense-Oligonukleotiden oder Gentherapien, die oft an der Blut-Hirn-Schranke scheitern. Die Zusammenarbeit kombiniert Skyhawks Expertise in der… 

Viking Therapeutics, Inc. (NASDAQ: VKTX) hat positive Topline-Ergebnisse aus der Phase-2-Studie VENTURE-Oral Dosing für die orale Tablettenformulierung von VK2735, einem dualen Agonisten der GLP-1- und GIP-Rezeptoren, bekanntgegeben. Die Studie, die die Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Wirksamkeit bei der Gewichtsreduktion untersuchte, zeigte beeindruckende Ergebnisse bei der Behandlung von Adipositas und legt den Grundstein für weitere klinische Entwicklungen. Die VENTURE-Oral Dosing-Studie, eine randomisierte, doppelt verblindete, placebokontrollierte multizentrische Studie, umfasste 280 Erwachsene mit Adipositas (BMI ?30 kg/m²) oder Übergewicht (BMI ?27 kg/m²) mit mindestens einer gewichtsbedingten Komorbidität. Die Teilnehmer erhielten über 13 Wochen einmal täglich orale Dosen von VK2735 in fünf Dosierungsstufen (15, 30, 60, 90 und 120 mg) oder Placebo. Der primäre Endpunkt war die prozentuale Veränderung des Körpergewichts nach 13 Wochen, während sekundäre und explorative Endpunkte zusätzliche Sicherheits- und Wirksamkeitsmaße bewerteten. Die Ergebnisse zeigten statistisch signifikante Gewichtsreduktionen bei allen VK2735-Dosen über… 

Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat am 15. August 2025 eine neue Indikation für Wegovy® (Semaglutid) Injektion 2,4 mg von Novo Nordisk genehmigt. Damit ist Wegovy® der erste Glucagon-like Peptide-1-Rezeptoragonist (GLP-1 RA), der für die Behandlung von Erwachsenen mit nichtzirrhotischer metabolischer Dysfunktion-assoziierter Steatohepatitis (MASH) mit mittelschwerer bis fortgeschrittener Leberfibrose (Stadien F2 bis F3) zugelassen wurde. Die Anwendung erfolgt in Kombination mit einer kalorienreduzierten Diät und erhöhter körperlicher Aktivität. Diese beschleunigte Zulassung markiert einen bedeutenden Fortschritt in der Behandlung einer schweren Lebererkrankung, die etwa fünf Prozent der US-Bevölkerung betrifft. Die Zulassung basiert auf den Ergebnissen der Phase-3-Studie ESSENCE, die die Wirkung von wöchentlichen 2,4-mg-Injektionen von Wegovy® bei Erwachsenen mit MASH und moderater bis fortgeschrittener Leberfibrose untersuchte. In der ersten Phase der Studie, die nach 72 Wochen ausgewertet wurde, erreichten 63 Prozent der mit Wegovy® behandelten Patienten (n=534) eine Auflösung…