The U.S. Food and Drug Administration (FDA) has released draft guidance introducing the Plausible Mechanism Framework, a novel regulatory pathway designed to accelerate the development and approval of highly personalized therapies for patients with ultra-rare genetic diseases. The framework, announced on February 23, 2026, allows sponsors to generate „substantial evidence“ of safety and effectiveness without traditional large-scale randomized controlled trials, which are often impossible due to extremely small patient populations (sometimes just one individual). The draft guidance, titled „Considerations for the Use of the Plausible Mechanism Framework to Develop Individualized Therapies that Target Specific Genetic Conditions with Known Biological Cause,“ focuses primarily on genome editing technologies (e.g., CRISPR-based approaches) and RNA-based therapies such as antisense oligonucleotides. It remains open to other tailored therapeutics that directly address a disease’s underlying molecular, genetic, or cellular cause. Key criteria for eligibility under the… 

As of February 23, 2026, there are still no independent test results from Finland’s VTT Technical Research Centre regarding the cycle life (Zyklenlebensdauer) of Donut Lab’s solid-state battery V1. The only VTT report published so far (CR 00092 26, dated February 9, 2026) focuses exclusively on fast-charging performance at 5C and 11C rates, along with thermal behavior during a single charge-discharge cycle on one cell. No cycling, long-term aging, or repeated charge-discharge testing is included. Donut Lab continues to claim a design life of up to 100,000 full charge-discharge cycles with minimal capacity fade. This figure appears consistently across the company’s website (donutlab.com), CES 2026 presentations, YouTube announcement videos, and press materials. The company describes the battery as experiencing „minimal to zero degradation“ over its lifetime, enabling „practically unlimited cycles“ – equivalent to daily charging for around 270 years. It… 

Seit mehr als sechs Jahrzehnten spielt das auf Biomarkern basierende Neugeborenenscreening eine entscheidende Rolle bei der Senkung der Säuglingssterblichkeit und langfristiger Behinderungen, indem es die Früherkennung von Stoffwechsel- und endokrinen Störungen ermöglicht. Allerdings sind herkömmliche Tests mit getrockneten Blutstropfen nach wie vor anfällig für Schwankungen in der Probenqualität, Umwelteinflüsse, den Gesundheitszustand der Mutter und technische Einschränkungen, was zu falsch positiven Ergebnissen oder Fehldiagnosen führen kann. Mittlerweile hat die Next-Generation-Sequenzierung eine starke diagnostische Leistungsfähigkeit bei kritisch kranken Säuglingen gezeigt, doch bestehen weiterhin Herausforderungen bei der Interpretation von Varianten, der Erkennung struktureller Varianten, der Kostenkontrolle und dem ethischen Management. Diese Einschränkungen unterstreichen die Notwendigkeit eines standardisierten Modells, das biochemische und genomische Screening-Ansätze effektiv integriert. Veröffentlicht (DOI: 10.1007/s12519-025-00996-2) am 26. Dezember 2025 im World Journal of Pediatrics veröffentlicht wurde, wurde der Konsens von der Newborn Inherited Metabolic Disease Screening Group und multidisziplinären Experten führender Institutionen in… 

Ein internationales Forschungsteam unter maßgeblicher Beteiligung der Medizinischen Universität Wien hat ein KI-basiertes Verfahren entwickelt, das Hirntumore anhand von Zell-DNA aus dem Liquor cerebrospinalis (Gehirn-Rückenmarks-Flüssigkeit) präzise klassifizieren und den Krankheitsverlauf überwachen kann. Die Methode könnte künftig frühere Diagnosen ohne Operation ermöglichen, invasive Eingriffe reduzieren und die Therapieerfolgs-Kontrolle verbessern. Die Ergebnisse erschienen am 20. Februar 2026 im Fachjournal Nature Cancer. Das neue Werkzeug namens M-PACT (Methylation-based Predictive Algorithm for CNS Tumours) analysiert zellfreie DNA-Fragmente, die Tumorzellen in den Liquor abgeben. Diese Tumor-DNA trägt charakteristische epigenetische Muster (insbesondere Methylierungsmuster), die selbst in sehr geringen Mengen eine zuverlässige Unterscheidung verschiedener Hirntumorarten erlauben – vor allem bei pädiatrischen Tumoren. Bislang beruht die Diagnose von Hirntumoren fast ausschließlich auf Gewebeproben, die durch neurochirurgische Eingriffe gewonnen werden. Diese sind nicht immer möglich, bergen Risiken und sind bei schwer zugänglichen Tumoren oder in frühen Stadien oft nicht…