Eine bahnbrechende Langzeitstudie der Childhood Arthritis and Rheumatology Research Alliance (CARRA), veröffentlicht am 3. Oktober 2025 in Arthritis & Rheumatology, zeigt, dass die frühzeitige Anwendung von Biologika die Behandlungsergebnisse bei Kindern mit polyartikulärer juveniler idiopathischer Arthritis (poly JIA) deutlich verbessert. Die Ergebnisse stammen aus der STOP-JIA-Studie (Start Time Optimization of Biologics in Polyarticular Juvenile Idiopathic Arthritis), die im CARRA-Register fast 300 Kinder über drei Jahre begleitete. Die Studie verglich verschiedene CARRA-Konsensbehandlungspläne (CTPs) und stellte fest, dass Kinder, die frühzeitig eine Kombination aus Biologika und Methotrexat erhielten (Early Combination CTP), bessere Ergebnisse erzielten und längere Phasen inaktiver Krankheit verzeichneten als jene, die mit Methotrexat allein begannen und erst bei Bedarf ein Biologikum hinzufügten (Step-Up CTP). Eine separate Analyse ergab, dass Patienten, die innerhalb von zwei Monaten nach Diagnose mit Biologika behandelt wurden, die beste Krankheitsentwicklung zeigten. „Diese Ergebnisse verdeutlichen, dass eine… 

Das Biotechnologieunternehmen Rocket Pharmaceuticals hat seinen Antrag auf Zulassung einer Gentherapie für die Fanconi-Anämie, eine seltene genetische Erkrankung, bei der das Knochenmark nicht genügend gesunde Blutzellen produziert, freiwillig zurückgezogen. Die Entscheidung wurde am Freitag, dem 3. Oktober 2025, bekanntgegeben und ist Teil einer strategischen Neuausrichtung des Unternehmens, die im Juli eingeleitet wurde. Laut einer Meldung von Endpoints News und weiteren Quellen zielt die Maßnahme darauf ab, Ressourcen auf Programme mit klareren regulatorischen und kommerziellen Perspektiven zu konzentrieren. Die Gentherapie, bekannt unter den Namen RP-L102 oder mozafancogene autotemcel (Fanca-cel), basiert auf einer lentiviralen Vektorbasierten Methode, bei der autologe hämatopoetische Stammzellen mit einer funktionalen Kopie des FANCA-Gens modifiziert werden. Fanconi-Anämie betrifft etwa 60 bis 70 Prozent der Patienten durch Mutationen im FANCA-Gen, die die DNA-Reparatur behindern und zu Knochenmarksversagen führen. Die Therapie wurde in einer Phase-1/2-Studie (NCT03157804) getestet, deren erste Daten bereits… 

In einer bahnbrechenden Studie hat Microsoft gewarnt, dass Künstliche Intelligenz (KI) in der Lage ist, biologische „Zero-Day“-Bedrohungen zu erzeugen, die herkömmliche Sicherheitsmechanismen umgehen können. Dies markiert einen Meilenstein in der Debatte um die duale Nutzung von KI in der Biotechnologie: Einerseits ermöglicht sie Durchbrüche in Medizin und Forschung, andererseits birgt sie Risiken für Biowaffen und Pandemien. Die Erkenntnisse basieren auf einer Simulation, in der Microsoft-Forscher Toxine so umgestalteten, dass sie DNA-Screening-Systeme täuschen – ein Szenario, das Parallelen zur Cybersicherheit aufweist. Der Kern der Bedrohung: KI als Designer gefährlicher Proteine „Zero-Day“-Vulnerabilitäten sind in der IT-Welt unbekannte Schwachstellen, die Hacker ausnutzen, bevor Patches verfügbar sind. Microsofts Chief Scientific Officer Eric Horvitz überträgt diesen Begriff nun auf die Biologie: KI-Modelle wie das hauseigene EvoDiff können Proteinstrukturen von bekannten Toxinen – etwa Ricin aus Rizinusbohnen oder Prionen, die mit der BSE-Krankheit assoziiert sind –… 

Die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA hat die Kombination aus Lurbinectedin (Zepzelca®) und Atezolizumab (Tecentriq®) oder Atezolizumab und Hyaluronidase-tqjs (Tecentriq Hybreza®) als Erhaltungstherapie für Erwachsene mit fortgeschrittenem kleinzelligem Lungenkarzinom (ES-SCLC) zugelassen, deren Erkrankung nach einer ersten Induktionstherapie mit Atezolizumab, Carboplatin und Etoposid nicht fortschreitet. Diese Zulassung, die am 2. Oktober 2025 erteilt wurde, stellt die erste Kombinationsbehandlung in diesem frühen Erhaltungsstadium dar und adressiert einen aggressiven Krebs mit begrenzten Therapieoptionen. Die Kombination wurde zudem in die Leitlinien der National Comprehensive Cancer Network (NCCN) für SCLC als bevorzugtes Regime aufgenommen, was ihre klinische Relevanz unterstreicht. Die Zulassung basiert auf Ergebnissen der Phase-3-Studie IMforte (NCT05091567), einer randomisierten, multizentrischen, offenen Studie mit 483 Patienten, deren Erkrankung nach vier Zyklen der Induktionstherapie stabil war. Ab dem Zeitpunkt der Randomisierung reduzierte die Kombination das Risiko für Krankheitsprogression oder Tod um 46 Prozent und das Sterberisiko um 27…