وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على العلاج الجيني Casgevy للأطفال من سن سنتين
وسعت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) الموافقة على العلاج الجيني Casgevy (exagamglogene autotemcel) ليشمل الأطفال الذين تبلغ أعمارهم عامين فما فوق المصابين بمرض فقر الدم المنجلي أو الثلاسيميا بيتا المعتمدة على نقل الدم. وبهذا، أصبح العلاج القائم على تقنية كريسبر متاحًا لأول مرة للمرضى الصغار جدًا. حتى الآن، تمت الموافقة على Casgevy للأعمار من اثني عشر عامًا فما فوق. الخلفية مرض فقر الدم المنجلي والثلاسيميا بيتا المعتمدة على نقل الدم هما مرضان وراثيان خطيران في الدم يمكن أن يؤديا إلى مضاعفات خطيرة في سن مبكرة. يعاني العديد من المصابين من نوبات مؤلمة متكررة أو يعتمدون على عمليات نقل دم منتظمة. العلاجات الحالية تخفف الأعراض، لكنها لا تشفي الأمراض. آلية عمل Casgevy Casgevy هو علاج وحيد بالخلايا الجذعية الذاتية. يتم فيه استخلاص خلايا الدم الجذعية الخاصة بالمريض، وتعديلها وراثيًا باستخدام تقنية CRISPR/Cas9، ثم إعادة زرعها. يؤدي التعديل إلى زيادة إنتاج الهيموغلوبين الجنيني، مما يخفف من الآثار المرضية لمرض فقر الدم المنجلي والثلاسيميا. أساس الموافقة توسيع الموافقة…









