Präklinische Studien: Neuer Therapieansatz für die schwere Erkrankung nutzt modifizierte Viren, um ein fehlendes Protein im Gehirn zu ersetzen.
Die Frontotemporale Demenz ist eine derzeit unheilbare Gehirnerkrankung, die zu Gedächtnisverlust, Sprachstörungen und Persönlichkeitsveränderungen führt. Auslöser der Erkrankung ist in 5-12% der Fälle ein Mangel an Progranulin. Der Verlust dieses Proteins führt zu Defiziten beim Proteinabbau, wodurch unlösliche toxische Proteine abgelagert werden. Dies führt zu Entzündungen des Gehirns, Nervenzelltod und damit verbundenen massiven Funktionsstörungen des zentralen Nervensystems.
In bis zu 40% der Fälle ist die Frontotemporale Demenz vererbt: Träger der entsprechenden genetischen Mutation erkranken zwangsläufig an der Krankheit. Forscher der Medizinischen Fakultät der LMU und des Deutschen Zentrums für Neurodegenerative Erkrankungen (DZNE) haben in enger Kooperation mit Denali Therapeutics in San Francisco nun einen Therapieansatz entwickelt, der es ermöglicht, das fehlende Protein im Gehirn zu ersetzen. Ihre Ergebnisse haben sie im Fachjournal Science Translational Medicine veröffentlicht .
https://doi.org/10.1126/scitranslmed.adj7308
