Die Studie ergab, dass das entzündungshemmende Anakinra, das die Blut-Hirn-Schranke überwindet, sicher ist und mit verbesserten neurologischen und funktionellen Ergebnissen beim Sanfilippo-Syndrom einhergeht. Das Sanfilippo-Syndrom ist eine neurodegenerative Erkrankung, die durch eine im Kindesalter beginnende Demenz gekennzeichnet ist und in vielerlei Hinsicht unermessliches Leid verursacht, darunter Schmerzen, Sprachverlust, extreme Unruhe, Magen-Darm-Symptome und tiefgreifende Schlafstörungen. Da es keine zugelassene Behandlung gibt, hatten klinische Spezialisten bisher nur wenige Möglichkeiten, dieses Leiden zu lindern. Eine bahnbrechende klinische Studie, die in Zusammenarbeit zwischen der Studienleiterin und Hauptprüferin Lynda Polgreen, MD, MS, Forscherin am Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA (TLI) und außerordentliche Professorin für Pädiatrie an der David Geffen School of Medicine an der UCLA sowie dem Chief Science Officer der Cure Sanfilippo Foundation und Mitprüferin der Studie durchgeführt wurde, Cara O’Neill, MD, FAAP, wandte einen innovativen Ansatz zur Behandlung dieser Krankheit an,…