Vanda Pharmaceuticals Inc. (Vanda) (Nasdaq: VNDA) announced the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has granted Orphan Drug Designation for VGT-1849A, a selective antisense oligonucleotide (ASO)-based JAK2 inhibitor for the treatment of polycythemia vera (PV), a form of a rare hematologic malignancy that is estimated to affect 1 in 2000 Americans.1 PV is a chronic myeloproliferative disorder characterized by aberrant hematopoiesis of myeloid lineage with exuberant red cell production and increased release of pro-inflammatory cytokines. More than 95% of PV patients harbor the JAK2 V617F gain-of-function mutation leading to aberrant JAK2 production.2 Inhibiting JAK2 acts to suppress hematopoiesis, consequently reducing red blood cell, neutrophil, platelet, and lymphocyte production. JAK2 inhibitors have been shown to be efficacious in treating various JAK-dependent hematologic malignancies, including the treatment of PV. By selective reduction of JAK2 levels, the ASO VGT-1849A has the potential to… 

Corvia Medical, Inc., ein Unternehmen, das sich der Transformation der Behandlung von Herzinsuffizienz verschrieben hat, gab heute bekannt, dass es die CE-Zertifizierung für das Corvia® Atrial Shunt System gemäß der neuesten EU-Medizinprodukteverordnung (EU MDR 2017/745) erhalten hat. Der Corvia Atrial Shunt ist ein kathetergestütztes Herzimplantat, das die Symptome der Herzinsuffizienz durch Senkung des Drucks in Herz und Lunge reduziert. Weltweit sind mehr als 26 Millionen Menschen von Herzinsuffizienz (HF) betroffen, wobei mehr als die Hälfte an einer Herzinsuffizienz mit erhaltener Auswurffraktion (HFpEF) leidet, einer Erkrankung, bei der sich die Patienten in Ruhe wohl fühlen, aber bei jeder Anstrengung sofort atemlos werden. Die Behandlungsmöglichkeiten sind begrenzt. Der Corvia Atrial Shunt wurde entwickelt, um den erhöhten Druck im linken Vorhof (LAP) – eine der Hauptursachen für HF-Symptome – zu senken, indem ein kontrollierter Durchgang zwischen dem linken und dem rechten Vorhof geschaffen… 

Novo Nordisk announced today that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) approved Alhemo® (concizumab-mtci) injection as a once-daily prophylaxis to prevent or reduce the frequency of bleeding episodes in adult and pediatric patients 12 years of age and older with hemophilia A or B with inhibitors, continuing its more than 35-year commitment to those living with rare bleeding disorders.1,2 Alhemo® is a tissue factor pathway inhibitor (TFPI) antagonist that is dosed in a prefilled, premixed pen for subcutaneous injection (60 mg/1.5 mL, 150 mg/1.5 mL, or 300 mg/3 mL) via a thin 32 gauge, 4 mm needle, which is provided separately.1,3 Currently, many treatments for hemophilia A or B with inhibitors are administered via intravenous infusions, and Alhemo® is the first subcutaneous injection treatment of its kind for this population.1,4,5 Alhemo® is designed to block a protein called TFPI…