Um novo tratamento experimental para crianças com uma forma de epilepsia de difícil tratamento é seguro e pode reduzir drasticamente as convulsões, ajudando-as a ter uma vida muito mais saudável e feliz, de acordo com os resultados de um estudo internacional de ensaio clínico liderado pelo UCL (University College London) e pelo Great Ormond Street Hospital.
Em um novo artigo publicado no The New England Journal of Medicine, os pesquisadores descobriram que crianças com síndrome de Dravet tiveram até 91% menos convulsões enquanto recebiam regularmente um novo medicamento chamado Zorevunersen.
Os resultados também demonstram pela primeira vez o potencial para reduzir os efeitos da condição nos processos mentais e no comportamento de uma criança. A qualidade de vida das crianças melhorou ao longo de um período de três anos e a maioria dos efeitos colaterais do tratamento foram leves.
A síndrome de Dravet é uma condição genética devastadora que leva a convulsões frequentes e difíceis de controlar e a distúrbios do desenvolvimento neurológico a longo prazo. A condição também causa dificuldades alimentares, problemas de mobilidade e apresenta um alto risco de morte prematura. Os tratamentos atuais não conseguem controlar as convulsões na maioria dos pacientes e não há medicamentos aprovados que abordem os impactos cognitivos e comportamentais devastadores da condição.
O Zorevunersen (fabricado pela Stoke Therapeutics em colaboração com a Biogen) combate a causa subjacente da doença – um gene defeituoso.
As pessoas normalmente têm duas cópias do gene SCN1A e, na maioria das pessoas com síndrome de Dravet, uma cópia desse gene não produz proteína suficiente para que seus neurônios funcionem corretamente.
O Zorevunersen aumenta a concentração da proteína produzida pelo gene SCN1A saudável, com o objetivo de restaurar a função adequada dos neurônios.
Os pesquisadores agora publicaram os resultados mais recentes de seus estudos iniciais e de extensão, que envolveram 81 crianças com síndrome de Dravet no Reino Unido e nos EUA.
Os dados publicados são de estudos iniciais, que visavam principalmente avaliar a segurança e a tolerabilidade do Zorevunersen. Os pesquisadores também avaliaram seus efeitos nas convulsões, cognição, comportamento e qualidade de vida. Um estudo de fase três está em andamento para avaliar ainda mais o tratamento.
A principal autora, a Professora Helen Cross, diretora e professora de Epilepsia Infantil no UCL Institute of Child Health e consultora honorária de Neurologia Pediátrica no Great Ormond Street Hospital (GOSH), disse: “Vejo regularmente pacientes com epilepsias genéticas de difícil tratamento com impactos que vão além das convulsões, e é angustiante quando as opções de tratamento são limitadas. Este novo tratamento pode ajudar crianças com síndrome de Dravet a ter uma vida muito mais saudável e feliz.”
“No geral, nossos resultados demonstraram que o Zorevunersen é seguro de usar e bem tolerado pela maioria dos pacientes, e apoiam a avaliação adicional no estudo de fase três em andamento.”
Oitenta e uma crianças com idades entre dois e 18 anos participaram do estudo inicial. Os pacientes nesses estudos tiveram uma média de 17 convulsões por mês antes do início dos estudos.
As 81 crianças receberam até 70 mg de Zorevunersen por punção lombar, como dose única ou com doses adicionais dois ou três meses depois, ao longo de seis meses.
Desses pacientes, 75 participaram posteriormente de estudos de extensão. Esses pacientes continuaram a receber o medicamento a cada quatro meses.
Em pacientes que receberam uma dose de 70 mg na fase inicial do estudo l, suas convulsões diminuíram de 59 a 91 por cento nos primeiros 20 meses dos estudos de extensão, em comparação com o número de convulsões que tiveram antes do início do estudo.
Dezenove dos participantes do estudo eram pacientes em hospitais do Reino Unido. Esses hospitais incluíam, além do GOSH, o Sheffield Children’s Hospital, o Evelina London Children’s Hospital e o Royal Hospital for Children em Glasgow.
No GOSH, o estudo foi realizado na Clinical Research Facility do National Institute of Health and Care Research, uma instalação de ponta para crianças que participam de estudos experimentais.
Galia Wilson, presidente do Dravet Syndrome UK, disse: “Vemos regularmente o impacto devastador que esta condição tem na vida das famílias. É por isso que estamos tão entusiasmados com esses últimos resultados dos estudos clínicos iniciais com Zorevunersen.”
Revista
New England Journal of Medicine
DOI
Créditos
Lauren Truelove
