Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat dem Medikament MT-125 des US-Biotech-Unternehmens Myosin Therapeutics den Fast-Track-Status verliehen. Das Mittel zielt auf die Behandlung von Glioblastom (GBM), dem aggressivsten primären Hirntumor ab. Myosin Therapeutics, ein klinikphasiges Unternehmen mit Sitz in Jupiter, Florida, teilte mit, der Status beschleunige die Entwicklung und Prüfung des Präparats. MT-125 sei der erste Inhibitor von Non-Muscle-Myosin IIA und IIB (NMIIA/IIB) und biete einen neuartigen Ansatz gegen die Tumorproliferation und -invasion. CEO Dr. Courtney Miller betonte: „Dieser Status validiert unser Vertrauen in MT-125 als potenziell revolutionäre Therapie für aggressive Glioblastome. Die engere FDA-Kooperation ermöglicht einen raschen Fortschritt im patientenzentrierten Ansatz.“ Hintergrund: Glioblastom ist der häufigste maligne Hirntumor bei Erwachsenen mit einer Inzidenz von 3,2 pro 100.000 Personen in den USA, vorwiegend bei Personen über 45 Jahren. Die Medianüberlebenszeit beträgt trotz Standardtherapie (Chirurgie, Strahlentherapie, Temozolomid-Chemotherapie) nur 15 Monate. Es gibt keine kurative… 

Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat dem Medikament AJ201 des taiwanesischen Biotech-Unternehmens AnnJi Pharmaceutical den Fast-Track-Status verliehen. Es handelt sich um das erste Mittel zur Behandlung der spinalen und bulbären Muskelatrophie (SBMA), auch Kennedy-Krankheit genannt. AnnJi (TWSE: 7754) teilte mit, der Status beschleunige die Zulassungsprüfung für das Präparat. AJ201 befinde sich in der klinischen Entwicklung und könne die erste zugelassene Therapie gegen die seltene neuromuskuläre Erkrankung seit über 20 Jahren werden. Die CEO von AnnJi, Dr. Wendy Huang, sprach von einem „bedeutenden Meilenstein“. Zusammen mit dem bereits erteilten Orphan-Drug-Status von FDA und EU-Behörde EMA unterstreiche dies das Potenzial des Mittels. Hintergrund: SBMA ist eine X-chromosomale Erkrankung, die etwa 1 von 40.000 Männern betrifft. Sie führt zu fortschreitender Muskelschwäche und Atrophie. Bisher gibt es keine zugelassene Behandlung. Präklinische Studien zeigten, dass AJ201 toxische Proteine abbaut und motorische Funktionen verbessert. AnnJi plant den Start… 

Forscher des NYU Langone Health haben einen bahnbrechenden Erfolg bei der Prävention von angeborenem Herzblock (auch cardiac neonatal lupus) erzielt. In einer Hochrisikoschwangerschaft einer Mutter mit systemischem Lupus erythematodes (SLE) und hohen anti-SSA/Ro-Antikörpern verhinderte das Medikament Rozanolixizumab vollständig die Übertragung schädlicher Autoantikörper über die Plazenta. Das gesunde Baby wurde ohne Herzkomplikationen geboren. Die Ergebnisse, veröffentlicht am 18. Oktober 2025 in den Annals of the Rheumatic Diseases, führen direkt zu einer NIH-finanzierten Multicenter-Studie mit Hunderten von Patientinnen. Hintergrund: Die Bedrohung durch angeborenen Herzblock Angeborener Herzblock ist eine seltene, aber lebensbedrohliche Erkrankung, die 1–2 % der Babys von Müttern mit anti-SSA/Ro-Antikörpern betrifft. Die Antikörper greifen das elektrische Leitungssystem des fetalen Herzens an, verursachen Bradykardie und können zu Herzstillstand führen. Betroffene Babys: Die betroffene Mutter hatte bereits zwei traumatische Schwangerschaften: Ohne Intervention betrug das Rezidivrisiko 20–30 %. Der Durchbruch: Rozanolixizumab als Plazenta-Barriere Rozanolixizumab,…