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Neue Gen-Editing-Plattform für seltene Lebererkrankungen – FDA-Rahmenwerk ebnet Weg

Forscher des Children’s Hospital of Philadelphia (CHOP) und der Penn Medicine haben eine anpassbare In-vivo-Prime-Editing-Plattform entwickelt, die infantile Formen von Harnstoffzyklus-Störungen (UCDs) und andere genetische Lebererkrankungen gezielt behandeln soll. Die Methode ermöglicht eine schnelle Anpassung an individuelle Genvarianten und wurde speziell im Hinblick auf das neue „plausible mechanism“-Rahmenwerk der US-Arzneimittelbehörde FDA konzipiert. Die Ergebnisse sind am 31. März 2026 im „American Journal of Human Genetics“ erschienen. Das zweistufige System besteht aus Lipid-Nanopartikeln (LNP), die die mRNA für den Editor in die Leber schleusen, und einem maßgeschneiderten Adeno-assoziierten Virus (AAV), das die Guide-RNAs liefert. In Zellmodellen und präklinischen Studien korrigierte die Plattform 30 bis 40 Prozent der betroffenen Genvarianten im Lebergewebe – deutlich über dem Schwellenwert von etwa zehn Prozent, der für einen klinischen Nutzen bei UCDs als ausreichend gilt. UCDs sind seltene angeborene Stoffwechselerkrankungen, bei denen Ammoniak nicht ausreichend abgebaut… 

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Kaum KI-Einsatz in US-Unternehmen

Die Mehrheit der amerikanischen Unternehmen experimentiert mit Künstlicher Intelligenz (KI), hat die Technologie aber noch nicht in größerem Maßstab in die Arbeitsabläufe integriert. Das zeigt eine Umfrage der Wirtschaftsforschungsorganisation The Conference Board unter mehr als 250 Personalchefs. Demnach befinden sich 60 Prozent der Organisationen in einem frühen Stadium der KI-Reife. Nur elf Prozent berichten von einer fortgeschrittenen Integration. Obwohl mehr als die Hälfte der Beschäftigten (52 Prozent) glaubt, dass verbesserte KI-Kenntnisse ihre Aufstiegschancen zumindest mittelstark verbessern würden, spielt KI-Kompetenz bei Beförderungsentscheidungen nach Angaben von 56 Prozent der Personalverantwortlichen derzeit noch kaum oder gar keine Rolle. Unternehmen mit höherer KI-Reife berücksichtigen diese Fähigkeit allerdings häufiger. Trotz weit verbreiteter Befürchtungen vor KI-bedingten Stellenstreichungen nennen nur sechs Prozent der Unternehmen die Technologie als Hauptgrund für Entlassungen. In den vergangenen sechs Monaten haben 37 Prozent der befragten Organisationen Personal abgebaut – meist aus Gründen… 

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SuperAgers bilden mehr neue Nervenzellen

Bei geistig besonders leistungsfähigen Hochbetagten lassen sich im Hippocampus einzigartige molekulare Signaturen nachweisen, die mit der Neubildung von Nervenzellen zusammenhängen. Das zeigt eine Studie, die mehr als 350.000 einzelne Hirnzellen von Verstorbenen untersucht hat. Die sogenannten SuperAgers – Menschen ab 80 Jahren mit Gedächtnisleistungen wie 50- bis 60-Jährige – weisen dabei deutlich mehr neu gebildete Neuronen auf als andere kognitiv gesunde Ältere oder Alzheimer-Patienten. Ein von den National Institutes of Health (NIH) gefördertes Team der University of Illinois in Chicago um die Forscher Orly Lazarov und Jalees Rehman verglich die molekularen Profile junger Erwachsener mit denen älterer Menschen unterschiedlicher kognitiver Leistungsfähigkeit. SuperAgers zeigten nicht nur eine eigene charakteristische Signatur der Neurogenese, sondern auch besser erhaltene zelluläre Prozesse wie die neuronale Kommunikation und das Überleben der Zellen. Bei Alzheimer-Patienten fanden die Wissenschaftler dagegen Hinweise auf Störungen bei der Bildung neuer Nervenzellen.… 

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Analyse: Donald Trump vs. Kaiser Nero

Historische Analogien zwischen modernen Politikern und antiken Herrschern wie Nero (Regierungszeit 54–68 n. Chr.) dienen oft der Illustration von Machtdynamiken, Persönlichkeitsmustern oder Führungsstilen. Sie sind jedoch hochproblematisch, da die Kontexte grundlegend unterschiedlich sind: Nero war absoluter Alleinherrscher in einem antiken Imperium ohne Gewaltenteilung oder freie Wahlen, während Trump als gewählter Präsident in einer demokratischen Republik mit Checks and Balances agierte. Historiker warnen explizit davor, Trump direkt auf Nero zu „mappen“, da die politischen Systeme, Gesellschaften und Verfassungen keinerlei vergleichbare Struktur aufweisen. Dennoch lassen sich auf faktenbasierter Ebene – gestützt auf antike Quellen (Tacitus, Sueton, Cassius Dio) und psychologische sowie biografische Analysen zu Trump – Parallelen in bestimmten Verhaltensmustern erkennen, die vor allem mit narzisstischen Zügen, Selbstdarstellung und Machtausübung zu tun haben. Diese Analyse bleibt streng bei nachprüfbaren Fakten und betont sowohl Ähnlichkeiten als auch gravierende Unterschiede. 1. Selbstinszenierung als Performer… 

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Leitartikel: Warum Berlin Ramstein überdenken könnte

Im Zuge der eskalierenden US-geführten Militäroperation gegen den Iran haben zwei wichtige NATO-Partner eine klare Linie gezogen. Spanien hat nicht nur die Nutzung seiner gemeinsam betriebenen Stützpunkte Rota und Morón durch amerikanische Truppen untersagt, sondern seit dem 30. März 2026 auch seinen Luftraum vollständig für alle US-Flugzeuge gesperrt, die an Operationen im Zusammenhang mit dem Konflikt beteiligt sind. Italien hat ähnlich die Erlaubnis verweigert, das strategisch entscheidende Stützpunkt Sigonella für amerikanische Maschinen zu nutzen. Diese Entscheidungen haben dazu geführt, dass US-Tanker, Drohnen und Unterstützungsflugzeuge umgeleitet werden – viele davon landen inzwischen auf dem Luftwaffenstützpunkt Ramstein in Deutschland. Während Washington Ramstein weiterhin als zentrales europäisches Kommandozentrum für Drohnenangriffe und Raketenkoordination nutzt, gerät Berlin zunehmend unter Druck, sich dieselbe Frage zu stellen, die Madrid und Rom bereits beantwortet haben: Ist die Nutzung souveränen Territoriums mit unseren nationalen Interessen, unserem Recht und unseren… 

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Editorial: Why Berlin Might Reconsider Ramstein – Following the Lead of Spain and Italy

In the escalating U.S.-led military campaign against Iran, two key NATO allies have drawn a firm line. Spain has not only barred American forces from its jointly operated bases at Rota and Morón but, as of March 30, 2026, has closed its airspace entirely to any U.S. aircraft involved in operations tied to the conflict. Italy has similarly refused permission for American planes to use the strategically vital Sigonella air base. These decisions have forced the rerouting of U.S. tankers, drones, and support aircraft—many of which have landed at Ramstein Air Base in Germany. Yet while Washington continues to rely heavily on Ramstein as its central European command hub for drone strikes and missile coordination, Berlin now faces mounting pressure to ask itself the same question Madrid and Rome have already answered: Is this use of sovereign territory compatible with… 

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Alkohol und das Gehirn: Wie Dauer der Exposition die epigenetischen und genetischen Mechanismen verändert

Eine neue Studie zeigt, dass kurzfristiger und langfristiger Alkoholkonsum unterschiedliche Spuren im Gehirn hinterlassen. Die Effekte sind nicht nur dosisabhängig, sondern hängen stark von der Dauer der Exposition und der betroffenen Hirnregion ab. Besonders der ventrale Hippocampus – eine Region, die für Emotionen, Motivation und belohnungsbezogenes Verhalten wichtig ist – reagiert extrem sensibel darauf, ob Alkohol nur einmal oder wiederholt konsumiert wird. Die Arbeit von Erica Periandri und Gabor Egervari (Washington University in St. Louis) wurde am 30. März 2026 in der Zeitschrift eNeuro veröffentlicht (DOI: 10.1523/ENEURO.0484-25.2026). Sie baut auf früheren Erkenntnissen des Teams auf: Alkohol-Metaboliten (Abbauprodukte wie Acetat) können direkt in die Epigenetik eingreifen – also in die Regulation, welche Gene an- oder abgeschaltet werden, ohne die DNA-Sequenz selbst zu verändern. Was ist Epigenetik im Kontext von Alkohol? Alkohol wird im Körper zu Acetaldehyd und dann zu Acetat abgebaut.… 

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KIV-2 CNV: Die genetische „Größenbremse“ im LPA-Gen

Die Kringle-IV-Typ-2-Copy-Number-Variation (KIV-2 CNV) ist der mit Abstand wichtigste genetische Faktor, der die Höhe des Lipoprotein(a) [Lp(a)] im Blut bestimmt. Sie erklärt allein 30–70 % der Varianz in den Lp(a)-Spiegeln und liegt damit weit vor allen anderen Varianten im LPA-Gen. Die CNV erzeugt mehr als 40 verschiedene Apo(a)-Isoformen und macht Lp(a) zu einem der erblichsten Risikofaktoren für Herz-Kreislauf-Erkrankungen überhaupt. 1. Was ist eine Kringle-Domäne – und warum „Kringle“? Kringle-Domänen sind charakteristische, schlingenförmige Proteinstrukturen (benannt nach der dänischen Brezel „Kringle“), die in vielen Gerinnungsfaktoren vorkommen. Das LPA-Gen ist aus dem Plasminogen-Gen (PLG) hervorgegangen und enthält daher viele dieser Domänen: Zusätzlich gibt es noch ein Kringel V (KV) und eine protease-ähnliche Domäne. Das gesamte Apo(a)-Protein wird also aus diesen Bausteinen zusammengesetzt. 2. Aufbau und Funktion der KIV-2 CNV Jede einzelne KIV-2-Einheit ist etwa 5,5–5,6 kb groß und besteht aus: Die Kopien sind… 

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Lp(a)-Risiko: Genetische Ursachen und was das für Sie bedeutet

Lipoprotein(a), kurz Lp(a) (ausgesprochen „L-P-klein-a“), ist ein eigenständiger, stark genetisch bedingter Risikofaktor für Herz-Kreislauf-Erkrankungen. Im Gegensatz zu normalem LDL-Cholesterin lässt sich der Lp(a)-Spiegel kaum durch Ernährung, Sport oder die meisten Medikamente beeinflussen – er ist zu 70–90 % genetisch festgelegt und bleibt meist ab dem Kindesalter relativ stabil. Warum ist hohes Lp(a) gefährlich? Erhöhte Lp(a)-Werte fördern die Atherosklerose (Arterienverkalkung), erhöhen das Risiko für Herzinfarkt, Schlaganfall und Aortenklappenverkalkung (Aortenstenose). Das Risiko steigt kontinuierlich an: Lp(a) wirkt proatherogen (plaque-fördernd), prothrombotisch (gerinnungsfördernd) und entzündungsfördernd. Es transportiert oxidierte Phospholipide und ähnelt strukturell dem Plasminogen, was die Gerinnung beeinflussen kann. Genetische Ursachen: Das LPA-Gen ist entscheidend Die Höhe des Lp(a) wird fast ausschließlich vom LPA-Gen auf Chromosom 6q26–27 bestimmt. Dieses Gen kodiert für das Apolipoprotein(a) [apo(a)], das an ein LDL-ähnliches Teilchen gebunden wird. Die wichtigsten genetischen Mechanismen: Insgesamt erklären genetische Faktoren am LPA-Locus bis zu… 

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Die neue Cholesterin-Leitlinie 2026: Früher screenen, persönlicher vorbeugen

Die American College of Cardiology (ACC) und die American Heart Association (AHA) haben erstmals seit 2018 ihre Leitlinie zur Behandlung von Dyslipidämien (Fettstoffwechselstörungen) aktualisiert. Die „2026 ACC/AHA/Multisociety Guideline on the Management of Dyslipidemia“ wurde am 13. März 2026 veröffentlicht und betont eine proaktive, lebenslange Prävention von Herz-Kreislauf-Erkrankungen. Johns-Hopkins-Kardiologen, die maßgeblich an der Erstellung beteiligt waren, erklären die wichtigsten Neuerungen. Warum eine neue Leitlinie? Etwa jeder vierte Erwachsene in den USA hat erhöhte LDL-Cholesterin-Werte („schlechtes“ Cholesterin). Dies fördert die Atherosklerose – die Verkalkung und Verengung der Arterien –, die zu Herzinfarkt, Schlaganfall oder Herzschwäche führen kann. Die Leitlinie baut auf der Erkenntnis auf, dass niedrigere LDL-Werte besser sind und dass viele Risikofaktoren (bis zu 80–90 %) durch Lebensstiländerungen beeinflussbar sind. Roger S. Blumenthal, Vorsitzender des Leitlinien-Komitees und Direktor des Ciccarone Center for the Prevention of Cardiovascular Disease an der Johns Hopkins… 

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