Silver Spring, Maryland (LabNews Media LLC) – Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat am Donnerstag die Autus Size-Adjustable Valve zugelassen, eine chirurgisch implantierte Pulmonalklappe für pädiatrische Patienten mit angeborener Pulmonalklappenerkrankung. Nach Angaben der Behörde ist es die erste Herzklappe, die nach der Operation erweitert werden kann, um mit dem Wachstum eines Kindes Schritt zu halten, und die erste in den USA zugelassene Klappe, deren innere Segel (Leaflets) aus Polymermaterial statt aus tierischem Gewebe bestehen.
Angeborene Herzfehler zählen zu den häufigsten Geburtsfehlern in den Vereinigten Staaten und betreffen etwa eines von 100 Neugeborenen. Zu diesen Erkrankungen gehören Pulmonalklappenanomalien wie die Pulmonalklappenstenose, bei der die Klappe verengt ist, und die Pulmonalklappenatresie, bei der sich die Klappe nicht normal bildet. Beide schränken den Blutfluss vom Herzen zur Lunge ein. Nach Angaben der Centers for Disease Control and Prevention sind jährlich rund 4.200 Babys in den USA von Pulmonalklappenatresie und -stenose betroffen.
Während eine Behandlung den Blutfluss verbessern und diese angeborenen Defekte teilweise korrigieren kann, können bei einigen Kindern erhebliche Pulmonalklappeninsuffizienzen zurückbleiben – ein Rückfluss von Blut durch die Pulmonalklappe. Mit der Zeit kann dies den rechten Ventrikel schwächen oder vergrößern und einen Pulmonalklappenersatz erforderlich machen, während das Kind wächst.
Stimmen der FDA
„Viel zu lange hatten Kinder mit angeborenen Herzfehlern, die einen Pulmonalklappenersatz benötigen, nur sehr begrenzte chirurgische Optionen, und diese Optionen erforderten in der Vergangenheit mehrere offene Herzoperationen, während die Kinder wuchsen“, sagte der kommissarische FDA-Kommissar Kyle Diamantas. „Die heutige wegweisende Zulassung ist ein historischer Wendepunkt und spiegelt das Engagement der Trump-Administration und der FDA wider, innovative, lebensverändernde Geräte den Patienten zugänglich zu machen, die sie am meisten benötigen.“
„Für Kinder, die mit angeborenen Herzfehlern geboren werden, war der Zeitpunkt des Klappenersatzes schon immer eine schwierige Entscheidung – wartet man zu lange, riskiert man Schaden für das Kind, greift man zu früh ein, sind möglicherweise mehrere offene Herzoperationen erforderlich, während sie wachsen“, sagte Dr. Michelle Tarver, Direktorin des FDA Center for Devices and Radiological Health. „Die Autus Size-Adjustable Valve gibt Ärzten die Option, deutlich weniger Operationen durchzuführen, was zu einer besseren Lebensqualität für diese Kinder und ihre Familien führen kann.“
Technische Details
Die Autus Size-Adjustable Valve kann nach Angaben der FDA zunächst mit einem Durchmesser von etwa 13 Millimetern implantiert werden – die richtige Größe für ein Kleinkind oder Vorschulkind – und später mithilfe eines kleinen aufblasbaren Katheters (Ballonkatheter) erweitert werden, während das Kind wächst. Schließlich kann sie bis zu 22 Millimeter erreichen, vergleichbar mit einer Pulmonalklappe in Erwachsenengröße.
Zudem verwendet die Autus-Klappe Polymermaterial für ihre Segel – die Klappen im Inneren der Herzklappe, die sich öffnen und schließen, um den Blutfluss zu steuern. Traditionelle Klappen verwenden Gewebe von Tieren, das bei Kindern tendenziell schneller aushärtet und sich abbaut, was häufig eine frühere erneute Operation erforderlich macht. Ein-Jahres-Follow-up-Daten deuten nach Angaben der FDA darauf hin, dass die synthetischen Segel der Autus-Klappe über die Zeit gut halten. Dies ist das erste Mal, dass die FDA eine Klappe mit polymerem Segelmaterial für irgendeine Indikation zugelassen hat.
Klinische Daten
Die FDA-Zulassung stützt sich auf Daten aus einer klinischen Studie, in die 62 pädiatrische Patienten an zwölf US-Standorten eingeschlossen wurden. Bei der Sechs-Monats-Nachbeobachtung zeigten die ersten 60 Patienten eine akzeptable hämodynamische Leistung, was bedeutet, dass der Blutfluss durch die rechte Seite des Herzens innerhalb akzeptabler Grenzen lag und nicht mehr als eine leichte Rückflussmenge durch die Klappe auftrat. Bei allen Patienten verlief der Eingriff erfolgreich, ohne Todesfälle, Blutgerinnsel, die eine zusätzliche Behandlung erforderten, Schlaganfälle oder andere gerinnselbedingte Komplikationen.
Drei Patienten erlebten nach Angaben der FDA einen Bruch im Klappenrahmen, und bei zwei Patienten war die Bewegung eines der Klappensegel reduziert. Keines dieser Ereignisse habe jedoch Symptome bei den Patienten verursacht. Zusätzlich begann die Klappenleistung bei zwei Patienten nachzulassen, die begannen, aus ihr herauszuwachsen. Bei beiden Patienten konnten die Klappen erfolgreich ohne invasiven chirurgischen Eingriff erweitert werden, allerdings sei die Erfahrung begrenzt. Längerfristige Studien würden durchgeführt, um diese Risiken besser zu verstehen.
Zulassungsweg
Die Autus Size-Adjustable Valve ist die erste pädiatrische Zulassung aus dem Total Product Life Cycle Advisory Program (TAP) der FDA, einem freiwilligen Programm für Geräteentwickler, das eine schnellere Entwicklung hochwertiger, sicherer, wirksamer und innovativer Medizinprodukte fördern soll. Die FDA hatte der Autus-Klappe zuvor die Breakthrough Device Designation erteilt, die die Entwicklung und Prüfung von Geräten beschleunigen soll, die eine wirksamere Behandlung oder Diagnose lebensbedrohlicher oder irreversibel schwächender Krankheiten oder Zustände ermöglichen.
Die Autus Size-Adjustable Valve wurde über den Pre-Market-Approval-Weg zugelassen, die strengste Art des Medizinprodukt-Marktantrags der FDA. Dieser Weg wird für bestimmte Klasse-III-Geräte verwendet, die im Allgemeinen das größte Risiko bergen. Vor der Zulassung eines Geräts prüft die FDA wissenschaftliche Evidenz, einschließlich nicht-klinischer und klinischer Daten, um festzustellen, ob eine angemessene Sicherheit besteht, dass das Gerät für seinen vorgesehenen Verwendungszweck sicher und wirksam ist und ob der Nutzen die bekannten Risiken überwiegt.
Edwards Lifesciences erhielt die Zulassung für die Autus Size-Adjustable Valve, die von Autus Valve Technologies Inc. entwickelt wurde.
