San Rafael – Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat den ergänzenden Zulassungsantrag (sNDA) von BioMarin Pharmaceutical für VOXZOGO (Vosoritide) zur vollständigen Zulassung bei Kindern mit Achondroplasie angenommen. Das Ziel der FDA für die Entscheidung (PDUFA-Datum) ist der 28. Februar 2027.
VOXZOGO hatte 2021 eine beschleunigte Zulassung (accelerated approval) erhalten. Der nun eingereichte Antrag soll die Umwandlung in eine reguläre Vollzulassung ermöglichen. Grundlage sind langfristige Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten aus drei laufenden Studien, die neben der Wachstumsgeschwindigkeit auch weitere klinische Endpunkte wie Körperproportionen, Armspanne und Erwachsenengröße über längere Zeiträume untersuchen.
Achondroplasie ist die häufigste Form der Skelettdysplasie und führt zu disproportioniertem Kleinwuchs. Sie wird durch eine Mutation im FGFR3-Gen verursacht. VOXZOGO ist ein Analogon des C-Typ-natriuretischen Peptids (CNP), das die durch die Mutation gestörte Knochenbildung fördert.
Das Präparat ist bereits in den USA, Japan, Australien und der EU zugelassen und wurde bisher mehr als 5.000 Kindern in über 50 Ländern verabreicht. Die FDA-Bewertung stützt sich auf das umfangreichste Datenpaket, das bislang für eine Therapie bei Achondroplasie vorliegt.
Die Entscheidung der FDA wird für Ende Februar 2027 erwartet.
