Das Biopharmaunternehmen Neurocrine Biosciences hat zwei interaktive Lernangebote für medizinisches Fachpersonal zur klassischen kongenitalen Nebennierenhyperplasie (CAH) gestartet. Wie das Unternehmen mitteilte, richtet sich bootCAHmp als selbstgesteuerter, interaktiver Online-Kurs an Behandelnde, die ihr klinisches Grundwissen zur Erkrankung vertiefen wollen. DiscoverCAH bietet virtuelle Patientenfälle, in denen Behandelnde ihr Wissen in realistischen klinischen Entscheidungssituationen anwenden können.
Die klassische CAH ist eine seltene genetische Erkrankung, die meist durch einen 21-Hydroxylase-Mangel verursacht wird, eine lebenslange Glukokortikoid-Ersatztherapie erfordert und langfristige Herausforderungen in Behandlung und Management mit sich bringt. Viele Kliniker hätten nur begrenzten Kontakt zu CAH-Patienten; Lernangebote, die Grundlagenwissen mit klinischer Anwendung verbinden, könnten helfen, das Wissen zum Patientenmanagement zu stärken. „Ob sie regelmäßig oder nur gelegentlich Patienten mit kongenitaler Nebennierenhyperplasie behandeln – diese Lernangebote sollen Klinikern helfen, die Herausforderungen dieser lebenslangen Erkrankung zu erkennen, zu managen und zu navigieren“, sagte Eiry W. Roberts, Chief Medical Officer von Neurocrine Biosciences.
bootCAHmp wurde mit den Endokrinologen Maya Lodish (University of California, San Francisco) und Ricardo Correa (Cleveland Clinic) entwickelt. Das Curriculum umfasst derzeit zwei Module zu Pathophysiologie, diagnostischen Ansätzen sowie zur Rolle von Glukokortikoiden und Crinecerfont bei der Behandlung der klassischen CAH; interaktive klinische Szenarien und anonymisierte Patientenfälle sollen das Gelernte vertiefen. Weitere Module sind geplant. Lodish sagte, der Kurs veranschauliche anhand echter Patientenfälle die Auswirkungen der Erkrankung und helfe, eine solide Grundlage für das Management zu schaffen.
DiscoverCAH wurde unter anderem mit Selma Feldman Witchel von der University of Pittsburgh School of Medicine entwickelt. Über selbstgesteuertes Lernen und virtuelle Patienten-Avatare, die auf klinischen Studien und echten Fällen basieren, können Behandelnde klinische Entscheidungen in realistischen CAH-Szenarien üben, einschließlich des Einsatzes von Crinecerfont und der Reduktion von Glukokortikoiddosen. „Die klassische CAH präsentiert sich von Patient zu Patient unterschiedlich, und Kliniker haben möglicherweise nicht viele Gelegenheiten, Erfahrung mit verschiedenen Fällen zu sammeln“, sagte Vivian H. Lin, Executive Medical Director, Medical Affairs bei Neurocrine. DiscoverCAH gebe Fachleuten die Chance, anhand realistischer Managementszenarien zu lernen, ohne klinisches Risiko für Patienten.
Beide Angebote sind für medizinisches Fachpersonal kostenlos; die beteiligten Expertinnen und Experten wurden vom Unternehmen vergütet. Crinecerfont (CRENESSITY) ist ein oraler Corticotropin-Releasing-Faktor-Typ-1-Rezeptor-Antagonist, der überschüssiges ACTH und Nebennierenandrogene über einen nicht auf Glukokortikoiden beruhenden Mechanismus reduziert und laut Unternehmen zusammen mit Glukokortikoiden zur Kontrolle der Androgenspiegel bei Erwachsenen und Kindern ab vier Jahren mit klassischer CAH eingesetzt wird. Zu den häufigsten Nebenwirkungen bei Erwachsenen zählen Müdigkeit, Kopfschmerzen, Schwindel, Gelenk- und Rückenschmerzen, verminderter Appetit und Muskelschmerzen; bei Kindern Kopfschmerzen, Bauchschmerzen, Müdigkeit, verstopfte Nase und Nasenbluten. Behandelnde sollten die Glukokortikoidtherapie fortsetzen, da ein zu geringer Einsatz zu plötzlicher Nebenniereninsuffizienz oder einer adrenalien Krise führen kann.
